（人民日报健康客户端 罗榕）我国有超过2000万罕见病患者，每年新增超20万人。“他们面临的不仅是疾病本身的痛苦，还有‘有药可治、无钱可用’的现实困境。”全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬呼吁，设立国家罕见病保障专项基金，完善多层次保障机制。

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全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬。受访者供图

张抒扬指出，尽管近年来我国罕见病保障体系建设已取得明显进展，国家医保目录内罕见病用药已超100种、覆盖60余个病种，2024年医保基金为罕见病药品支付86亿元。但仍有大量高值药物因年治疗费用动辄数十万甚至上百万元，超出医保基金承受范围，使许多患者无力负担。

罕见病不仅是医学问题，更关乎社会公平正义，迫切需要制度性安排。关于罕见病保障的现行政策分散于基本医保、大病保险、医疗救助、慈善救助等多个渠道，缺少统一规划和跨部门协同，导致“政策碎片化、落实差异化”。一些药品即便在医保目录内，也因地区间政策差异或门诊保障政策不足，依然让患者承担较高自付费用。而对于目录外药物，患者几乎完全依赖自费或零星社会救助，且断药风险很高。

针对上述困境，张抒扬提出，设立国家罕见病保障专项基金，作为多层次医疗保障体系的重要补充，重点填补基本医保目录与罕见病目录之间的保障空白。基金来源包括中央财政专项拨款、医保基金年度结余划转、国家彩票公益金、社会捐赠及药品企业社会责任基金，形成“政府主导、多元参与”的稳定机制。采取分批推进原则，优先保障国家罕见病目录内患者及已纳入医保但个人负担仍重的患者；逐步扩展至目录外确有必要、临床价值明确的高值药物等。同时推动基金与基本医保、大病保险、医疗救助等制度有效衔接，实现“一站式”结算。

在基金安全方面，建议在《医疗保障法》中明确专项基金的法律地位、资金来源和管理方式；引入第三方评估，确保资金使用公开透明；借助大数据对患者进行精准分层，制定差异化保障政策。还要依托国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会，在国家医保局协助下制定《高值罕见病用药保障目录》，定期对药品准入进行论证、价格谈判和动态调整，守牢安全底线。

张抒扬建议，由相关部门组成基金管理委员会，负责基金筹集、政策制定、药品准入谈判、跨省结算协调等，确保基金的专业运营管理。同时，在省市级地方层面，主要聚焦基金使用管理、患者资格审核、费用结算等机制的落实落细，强化统筹、分账管理，确保运行平稳。

“当每一项制度安排都能落到实处，当每一位罕见病患者都能用得上、用得起救命药，健康中国建设的基石才会更加牢固。”张抒扬说。