吉利德单片复方HIV疗法获FDA优先审评资格
吉利德科学（Gilead Sciences）近日宣布，美国FDA已受理其bictegravir 75 mg/lenacapavir 50 mg（BIC/LEN）的新药申请（NDA）。该在研治疗方案为每日一次给药的单片复方制剂（STR），拟用于治疗已实现病毒学抑制的成人HIV感染者。FDA同时授予该申请优先审评资格，并将PDUFA目标日期定为2026年8月27日。
此次申请基于ARTISTRY-1和ARTISTRY-2两项3期临床试验的积极结果，这两项研究评估了BIC/LEN在已实现病毒学抑制的成人HIV感染者中的疗效与安全性，包括从复杂多片方案或从Biktarvy方案转换的患者。结果显示，在第48周时，BIC/LEN在维持病毒学抑制方面与对照方案疗效相当，且整体耐受性良好，未发现新的或显著的安全性问题。既往数据还显示，从复杂多片方案转换至BIC/LEN可改善部分空腹血脂指标，并提升患者报告的治疗满意度。ARTISTRY-2则表明，转换至BIC/LEN对体重无显著影响。
抗癌小分子向FDA递交上市申请！
Immunome今日宣布，已向美国FDA递交其在研药物varegacestat（曾用名AL102）的新药申请，用于治疗成人硬纤维瘤（desmoid tumors）。该药物为一款口服、每日一次给药的γ-分泌酶抑制剂（GSI）。
此次申报主要基于全球随机、双盲、安慰剂对照的3期RINGSIDE研究的积极结果，该研究纳入疾病进展中的硬纤维瘤患者，显示出明确的临床获益。研究结果表明，varegacestat在主要终点无进展生存期（PFS）方面较安慰剂实现了具有统计学显著性且临床意义明确的改善，将疾病进展或死亡风险降低84%（HR=0.16，95% CI：0.071–0.375；p<0.0001）。同时，经盲态独立中心评审（BICR）评估，其客观缓解率（ORR）达到56%，显著高于安慰剂组的9%（p<0.0001）。探索性分析显示，该药物在肿瘤体积变化方面亦表现出显著优势，中位最佳变化为-83%，而安慰剂组为+11%。此外，研究还达成所有关键次要终点，在肿瘤体积缩小和最重疼痛程度方面均较安慰剂显著改善。安全性方面，varegacestat整体耐受性良好，安全性特征与该类药物已知情况一致且可控。
辉瑞突破性双抗3期结果积极
辉瑞（Pfizer）今日宣布，其3期MagnetisMM-5研究取得积极的初步结果。该研究评估Elrexfio（elranatamab）单药用于既往接受过至少一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。结果显示，与标准治疗方案相比，Elrexfio在主要终点PFS方面，经BICR评估，实现了具有统计学显著性且具有临床意义的改善，且结果优于预设的中期分析疗效风险比阈值，大多数接受Elrexfio治疗的患者在随访期间仍保持无疾病进展。同时，该药物的安全性和耐受性与既往已知安全性特征一致。该研究目前仍在继续推进，以评估关键次要终点总生存期（OS），该数据在此次中期分析时尚未成熟。
B细胞成熟抗原（BCMA）是TNF受体超家族中的一员，主要表达在多发性骨髓瘤患者的恶性浆细胞表面，且表达呈现出随着疾病的进展而增加的特点，因此成为了治疗多发性骨髓瘤的理想靶点。Elrexfio是一款靶向BCMA的双特异性抗体。它的一端与BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，从而激活T细胞杀伤表达BCMA的癌细胞。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。
参考资料：
[1] Pfizer’s ELREXFIO Significantly Improves Progression-Free Survival for Double-Class Exposed Patients with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma. Retrieved April 29, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260428420063/en/Pfizers-ELREXFIO-Significantly-Improves-Progression-Free-Survival-for-Double-Class-Exposed-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma
[2] Immunome Announces Submission of New Drug Application to U.S. FDA for Varegacestat for the Treatment of Adults with Desmoid Tumors. Retrieved April 29, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260429083050/en/Immunome-Announces-Submission-of-New-Drug-Application-to-U.S.-FDA-for-Varegacestat-for-the-Treatment-of-Adults-with-Desmoid-Tumors
[3] U.S. FDA Grants Priority Review of New Drug Application for Gilead’s Once-Daily HIV Treatment of Bictegravir Plus Lenacapavir. Retrieved April 29, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260427182040/en/U.S.-FDA-Grants-Priority-Review-of-New-Drug-Application-for-Gileads-Once-Daily-HIV-Treatment-of-Bictegravir-Plus-Lenacapavir
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