【综合医院肿瘤中心高质量建设】啃下罕见病“硬骨头”，打造专病管理“样板间”|国际罕见病日|治疗|淋巴瘤|综合医院肿瘤中心|血液科

开栏语：

在我国肿瘤防治工作持续推进的当下，综合医院肿瘤中心在诊疗服务、学科建设、患者保障等方面承担着越来越重要的职能，其建设水平直接影响区域肿瘤诊疗同质化程度与患者生存质量，关系着“健康中国2030”癌症防治行动目标的实现。

为推动肿瘤诊疗规范化、同质化发展，促进综合医院肿瘤中心优化服务模式、提升专科能力，健康报官方微信开设“综合医院肿瘤中心高质量建设”专栏。专栏旨在通过与卫生健康行政部门相关负责人、医院管理者、临床专家、患者的深度对话，发掘和展示具有代表性、可推广的综合医院肿瘤中心建设经验，促进综合医院肿瘤中心建设与运营经验的专业化呈现与行业共享。

【专题】啃下罕见病“硬骨头”，打造专病管理“样板间”

中枢神经系统淋巴瘤是一类罕见且诊疗复杂的疾病，因精准诊断难、治疗方案复杂且需要长期规范管理，一直是临床医生眼中的“硬骨头”。福建医科大学附属第一医院中枢淋巴瘤专病门诊，是目前国内首个聚焦该疾病的专病诊疗平台。作为该门诊的负责人，血液科一科主任曾志勇对此感触颇深：“这类疾病需要的不只是一个科室的治疗，而是以患者为中心，把相关学科真正协同起来。”近年来，医院以专病门诊为纽带，整合多学科优势资源，持续优化诊疗流程，完善创新治疗和临床转化平台，逐步形成覆盖精准诊断、个体化治疗和长期随访的全程管理模式，不断提升患者的诊疗体验和长期获益。

基于临床需求，探索专病全程管理新路径

在曾志勇看来，专病门诊并非简单增加一个就诊窗口，而是围绕特定疾病建立一套完整的管理体系。“对患者而言，最大的变化是从‘到不同科室反复寻找答案’，转变为‘围绕疾病获得系统化管理’。”患者进入专病门诊后，由血液科联合神经外科、神经内科、影像科、病理科、核医学科、放疗科等多学科共同评估，这一模式贯穿诊断、治疗与随访全过程。

这一转变的起点，源于临床中的长期观察和患者需求。曾志勇回忆，2017年至2018年前后，团队回溯既往10年的病例资料时发现，累计管理的中枢淋巴瘤患者仅有50名左右。“因为以前没有人专门做这件事，没有形成专门、连续的疾病管理模式，很多患者流失了。”曾志勇表示，随着中枢淋巴瘤病例不断积累，团队愈发意识到，这类复杂疾病涉及诊断、取材、病理、影像和系统治疗等多个环节，需要把相关学科真正协同起来，才能提升诊疗的规范性和连续性。

而福建医科大学附属第一医院恰好具备建设专病平台的良好基础。“中枢淋巴瘤虽然是罕见病，但其诊断和治疗涉及多个学科，更需要发挥综合医院的多学科优势。我院神经外科和神经内科都是国家临床重点专科，影像、病理、核医学、放疗、血液等相关学科也具备良好的专业基础，多年来各科室之间保持着密切协作。”曾志勇说。依托这一基础，血液科一科牵头，将既有的多学科协作进一步整合到中枢淋巴瘤专病诊疗流程中，对患者的影像、病理及既往诊疗资料进行综合评估，共同参与诊断和治疗决策及患者的全程管理。

与此同时，专病团队围绕中枢淋巴瘤持续开展临床诊疗和研究，已建立较大规模的临床病例队列，在精准诊断、免疫治疗、风险分层和分子监测等方向不断探索，为专病平台建设提供了扎实的数据基础与专业支撑。

因此，基于医院多学科优势、专业团队积累和患者实际需求的自然发展，中枢神经系统淋巴瘤专病门诊成功建立，这也是从“单纯疾病诊疗”向“专病全程管理”模式转变的一次探索。

厘清路径，推动诊疗流程规范化

“专病建设最大的挑战，不是行政流程，而是如何把一个临床需求转化为规范化的服务模式。”曾志勇强调。唯有把患者从初诊到治疗、从院内管理到院外随访的完整诊疗路径厘清，专病建设才能真正发挥作用。

患者进入专病门诊后，团队首先对其既往诊疗资料进行全面复核，包括病理结果、影像资料、治疗经过及疾病动态变化，并组织多学科联合评估。对于需要进一步明确诊断的患者，神经外科负责精准、安全取材病灶，为疾病诊断提供基础；影像科和核医学科协助疾病评估和疗效判断；病理科结合免疫组化和分子检测明确疾病特征；血液科最终根据患者情况制定系统治疗方案。不同学科在各自关键环节发挥优势，环环相扣，共同提高诊疗决策的精准性。

在治疗环节，对于部分治疗反应不足或复发难治的患者，团队不采用单一固定方案，而是结合患者既往治疗反应、疾病负荷、身体状态等重新制定策略。曾志勇分享了一个案例：一名职业为海员的患者，曾在外地高水平医疗中心接受诊治并明确诊断，但由于疾病本身复杂，治疗后未能达到理想缓解。回到福建后，患者来到中枢淋巴瘤专病门诊继续接受治疗。专病团队并未简单重复既往治疗方案，而是重新分析疾病特点，为其制定个体化方案。经过系统治疗后，患者疾病状态逐渐改善，神经功能和生活能力也明显恢复。

治疗结束后并不等于管理结束。团队通过长期随访及时发现疾病变化，实现对患者的全程管理。曾志勇告诉记者，在随访中发现这名海员患者之前常常忘事，需要家人照顾，治疗后能够恢复正常生活节奏。“患者家属看到的不仅是疾病指标的改善，更是患者重新回归家庭生活的变化。”他说。

随着血液肿瘤治疗迈入免疫治疗时代，专病建设不仅需要规范化诊疗能力，更离不开持续创新的平台支撑。2025年8月，在医院支持下，曾志勇牵头建设了福建省首家T细胞免疫治疗中心，进一步拓展了医院在细胞免疫治疗和临床转化方面的平台能力，也为中枢淋巴瘤等复杂血液肿瘤探索新的治疗策略提供了支撑。

围绕中枢淋巴瘤等复杂血液肿瘤，中心积极探索双特异性抗体、CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法等新型治疗策略，并结合临床研究队列开展精准治疗研究，为部分复发难治患者提供更多选择。“希望通过专病建设，实现精准诊疗、多学科协同、创新转化和全程管理，提高疾病治疗水平，同时提升患者的长期获益和生活质量。”曾志勇表示。

支付机制与数据驱动并举，实现可持续发展

专病建设的深入推进，也为现有服务模式和支付机制带来新挑战。

以中枢神经系统淋巴瘤为例，对于复杂疾病，医生不仅需要提供单次诊疗服务，还需要投入大量时间进行患者资料整合、多学科讨论、个体化方案制定、长期随访及患者健康教育，这些工作对于提高诊疗质量很关键，但部分价值在现行收费体系中尚未得到充分体现。“很多时候，患者都直接线上免费咨询。”

对此，曾志勇提出，可探索更加符合专病特点的服务包模式，将疾病管理过程中的核心服务进行整合。例如，中枢淋巴瘤专病服务包可以包含诊断评估服务、个体化治疗决策服务、长期随访管理服务及患者全程管理支持等。其目的不是简单增加收费项目，而是通过合理的价值体现，引导医疗资源更多投向高质量、具有连续性的医疗服务中。

除了设置合理的支付机制，真实世界数据（RWD）在优化临床指南、完善医保支付政策及评价新治疗策略方面具有重要价值。对于中枢神经系统淋巴瘤这类罕见疾病，由于患者数量有限，规范化病例积累尤为关键。“早期我们认识不深，加上床位紧张，有些病人没能及时收治。”曾志勇说，正是通过持续积累、摸索规律，团队才逐渐深化认识，梳理出诊疗流程，并不断优化。

但他也表示，RWD要真正应用于医保支付决策，仍面临如何将临床数据转化为高质量、可信的医学证据的挑战。当前不同中心之间在数据标准、疾病定义、疗效评价和随访方式等方面仍存在差异。“有些甚至连最基础的病例报告表都填不清楚，数据规范性很差。”因此，建立统一的数据标准和质量控制体系，从记录诊疗过程转向规范化的数据积累，是RWD真正用于医保价值评价与创新策略评估的前提。

此外，在政策层面，曾志勇表示希望进一步完善RWD评价体系，明确数据应用规范，让其能够为医保支付决策、创新药物和新技术评价提供参考。

推动科研创新，深化区域协作

专病建设的成效，不仅让患者真正获益，更带动了诊疗能力、科研创新和学科发展水平的提升。目前，医院已累计管理中枢神经系统淋巴瘤患者超过300例，形成了从精准诊断、多学科协作、个体化治疗到长期随访的管理模式，让更多复杂疑难患者能够获得连续、规范的诊疗服务。同时，依托临床病例积累，团队围绕中枢淋巴瘤精准诊断、免疫治疗、风险分层和分子监测等方向发表了一系列国际论文，推动临床问题向科学问题的转化，也进一步提升了创新治疗能力。

展望未来，曾志勇表示，将进一步扩大专病队列建设，开展多中心研究，加强与国内外团队的交流合作，推动研究成果、诊疗模式与国际接轨，并通过区域协作提升福建及周边地区的规范化诊疗水平。

对于中枢神经系统淋巴瘤而言，由于疾病较为少见且诊疗复杂，更需要通过区域协作，让患者在合适的医疗机构获得相应层级的服务。曾志勇认为，专病建设的思路可以复制推广，但不一定是简单复制一个专病中心的模式，而是以某一种疾病为抓手，把相关科室带动起来。基层医院可以选择自己最强的科室，结合当地需求去探索。通过上下联动、双向转诊和远程会诊，最终形成“基层早识别、区域中心规范诊疗、患者全程管理”的协同诊疗网络，让更多患者从中受益。