▎药明康德内容团队编辑
根据PDUFA的预期目标日期，预计5月，美国FDA将对4款创新药物的批准做出监管决定，本文将对这些疗法进行相关介绍。
▲5月美国FDA可能批准的新药（药明康德内容团队制图，点击可见大图）
活性成分：palopegteriparatide
适应症：甲状旁腺功能减退症
公司名称：Ascendis Pharma
Palopegteriparatide是一种甲状旁腺激素（PTH）前药，它旨在每天将PTH恢复至生理水平24小时，以解决甲状旁腺功能减退的短期症状和长期并发症。去年12月，Ascendis Pharma宣布美国FDA已经接受了该公司为palopegteriparatide重新递交的新药申请（NDA），PDUFA目标日期为5月14日。
此前公布的随机双盲、含安慰剂对照的3期临床试验结果包括82位慢性甲状旁腺功能减退成人患者。试验结果显示，接受palopegteriparatide治疗的患者中，78.7%的患者实现不依赖常规治疗，保持血清钙水平在正常范围内（8.3–10.6 mg/dL），在安慰剂组此数值仅有4.8%（p<0.0001）。此外，通过甲状旁腺功能减退患者体验量表（HPES）检测的患者身体症状和认知症状，均获得统计学显著减少。
Palopegteriparatide已经在去年11月获得欧盟委员会，商品名为Yorvipath。它在今年4月还获得了英国监管机构的批准。
活性成分：prademagene zamikeracel
适应症：营养不良性大疱性表皮松解症
公司名称：Abeona Therapeutics
Prademagene zamikeracel（pz-cel）是Abeona Therapeutics公司开发的一款基因疗法，旨在将功能性、产生胶原的COL7A1转基因递送到患者自身的皮肤细胞中，并通过使用逆转录病毒载体稳定整合到分裂的靶细胞DNA中，实现长期基因表达。去年11月，Abeona Therapeutics宣布美国FDA已接受为pz-cel递交的生物制品许可申请（BLA），并授予其资格，PDUFA目标日期为2024年5月25日。
该BLA申请主要获得关键性3期临床试验VIITAL以及另一项1/2a期研究的临床疗效和安全性数据支持。两项研究均显示，在大型和慢性伤口上单次应用pz-cel治疗可实现持续伤口愈合和疼痛减轻。分析显示，该疗法在VIITAL试验中达成两项主要终点，大多数（81%）pz-cel治疗的伤口显示出≥50%的愈合程度，并且与对照伤口相比，pz-cel治疗的伤口中观察到疼痛严重程度有更大程度的减轻。即使在较早的时间点，与对照伤口相比，使用pz-cel治疗的伤口显示愈合的百分比和疼痛严重程度的降低也更大。
▲接受pz-cel治疗后，显示出≥75%愈合程度的伤口（图片来源：参考资料[3]）
活性成分：camrelizumab，rivoceranib
适应症：肝细胞癌
公司名称：Elevar Therapeutics，恒瑞医药
卡瑞利珠单抗（camrelizumab）是恒瑞医药研发的人源化抗PD-1单克隆抗体，于2019年5月在中国获批上市，此前已在肺癌、肝癌、食管癌、鼻咽癌以及淋巴瘤五大瘤种中获批了9个适应症。阿帕替尼（rivoceranib）是恒瑞医药开发的一款针对血管内皮生长因子受体（VEGFR）的小分子酪氨酸激酶抑制剂，于2014年10月在中国获批上市，目前有3个适应症获批，分别为单药用于晚期胃腺癌或胃食管结合部腺癌、既往接受过至少一线系统性治疗后失败或不可耐受的晚期肝细胞癌、联合卡瑞利珠单抗用于不可切除或转移性肝细胞癌。2021年4月，卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼一线治疗不可切除或转移性肝细胞癌适应症获得FDA孤儿药资格。
2023年7月31日，恒瑞医药宣布，该公司提交的注射用卡瑞利珠单抗联合甲磺酸阿帕替尼片（“双艾”组合）用于不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗的生物制品许可申请获得了。
2023年7月在《柳叶刀》发表的 显示，在中位随访时间为7.8个月时，与对照组相比，“双艾”组合中位无进展生存期（mPFS）显著改善（5.6个月比3.7个月）；在总生存期中分析，中位随访时间为14.5个月，与对照组相比，“双艾”组合中位总生存期（mOS）显著延长（22.1个月比15.2个月）。试验中最常见的3级或4级治疗相关不良事件是高血压、手掌-足底红血病综合征、天冬氨酸转氨酶升高和丙氨酸转氨酶升高。
去年10月，Elevar Therapeutics公司与恒瑞医药达成 ，获得卡瑞利珠单抗与阿帕替尼联合用于治疗肝细胞癌，除大中华区和韩国以外全球范围内开发及商业化的独家权利。
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参考资料：
[1] FDA Accepts for Review Resubmitted NDA for TransCon PTH (Palopegteriparatide) in Adult Patients with Hypoparathyroidism. Retrieved April 29, 2024, from https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/fda-accepts-review-resubmitted-nda-transcon-pth
[2] Elevar Therapeutics and Jiangsu Hengrui Pharma Announce Global Commercialization Licensing Agreement for PD-1 Inhibitor Camrelizumab in Combination with Rivoceranib for uHCC. Retrieved April 29, 2024, from https://elevartherapeutics.com/2023/10/17/elevar-therapeutics-and-jiangsu-hengrui-pharma-announce-global-commercialization-licensing-agreement-for-pd-1-inhibitor-camrelizumab-in-combination-with-rivoceranib-for-uhcc/
[3] International Societies for Investigative Dermatology (ISID) Meeting. Retrieved November 27, 2023 from https://d1io3yog0oux5.cloudfront.net/_f9f4f56b4e0fc6c658b01f45fca61800/abeonatherapeutics/db/440/4098/presentation/VIITAL+ISID+2023+Oral+Presentation_Dr+Jean+Tang+Final.d3.pdf
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