不少重症肌无力患者存在认知误区，认为该病无法根治，只要控制住症状就够了。于是他们长期忍受乏力、吞咽困难等症状，默默承受激素等药物带来的副作用，习惯性“将就”。
在每年6月全球重症肌无力关爱月之际，中日友好医院神经科副主任张伟赫教授呼吁，“患者面对重症肌无力时需摒弃将就心态。随着医学进步，患者通过长期规范治疗，可以实现症状控制和副作用最小化的‘双达标’，回归正常生活。”
控制好症状就够了？尽早“双达标”才是关键
据介绍，重症肌无力是一种慢性自身免疫性疾病，主要分为眼肌型和全身型。眼肌型仅累及眼部，症状多为眼睑下垂、视物重影，相对轻微；全身型可累及四肢、吞咽、呼吸等全身肌肉，病情更为严重。全身型重症肌无力于2018年被纳入国家第一批罕见病目录。
绝大多数患者的“将就”，首先体现在治疗目标上。不少患者默认：只要明显的乏力、言语不清、吞咽困难等症状缓解了，就算治好了。但这种“勉强稳住就行”的心态，正是病情反复、生活质量低下的主要原因。
目前，很多患者仍依赖胆碱酶抑制剂和糖皮质激素等传统药物治疗，虽能控制部分症状，但常年受副作用困扰，生活质量堪忧。满足于“将就”，暗藏着诸多风险。对于正值壮年、身为家庭顶梁柱的患者，残留的症状可能会导致体力不支、精力不足，事业被迫按下暂停键；女性患者长期大剂量服用激素引发的“满月脸”“水牛背”等容貌体态变化，会带来巨大的心理压力，严重影响社交与婚恋。长期接受激素治疗后，老年患者骨质疏松的风险可能加剧，加重了家人的照护负担。
2025年《中国重症肌无力诊断和治疗指南》明确了治疗目标：患者应追求“双达标”。通俗来说，第一重是症状控制达标，最大限度地实现疾病缓解，让四肢无力、喝水呛咳、咀嚼困难、吐字不清等症状不再影响日常生活；第二重是安全性达标，尽可能减少药物副作用。特别是长期服用激素的患者，指南要求每日剂量降至5-10毫克的安全范围。
据介绍，相较于传统疗法，近年来在国内陆续获批的生物制剂起效迅速且安全性良好，能高效稳住病情，同时帮助患者稳步减少激素用量，助力“双达标”尽早实现。
“治疗不仅要追求双达标，更要尽早实现。”张伟赫教授解释说，越早达标患者越能早日结束“赖活”状态，回归正常生活。重症肌无力患者不必将就于传统治疗的局限，可在医生指导下选择更适配的个体化治疗方案，告别带病硬扛的模式，重拾从容有力的生活。
急性期康复非终点 巩固治疗筑牢复发防线
实现“双达标”并非一劳永逸。重症肌无力的核心特点便是病情易反复、时好时坏。急性期住院治疗、症状好转出院，不代表身体彻底恢复。坚持长期规范的巩固治疗、稳定维持双达标状态，是防复发的关键。
“自行停药、减药是最常见、最危险的误区。”张伟赫教授提醒，患者急性发作后出院的一年内，是病情复发的高危窗口期。此时患者外在症状虽已消失，但体内免疫紊乱尚未完全恢复，身体对感染的抵抗力仍比较弱。感冒、劳累、情绪波动等常见因素，都可能诱发病情复发甚至急性加重。
因此，急性期出院后的患者要在医生指导下进行巩固治疗。张伟赫教授举例，比如使用FcRn拮抗剂进行为期半年的巩固治疗，降低复发风险。即便是病情相对稳定的非急性期患者，同样不能松懈，也需定期复诊评估，动态调整诊疗方案，与医生共同维持“双达标”状态。
居家自评、定期复诊 助力维持“双达标”状态
重症肌无力的一大特点是症状容易反复。患者日常在家时，如何判断自身病情控制得怎么样？张伟赫教授建议，患者可每周完成一次MG-ADL评估。这是一个自评量表，只需要回答几道选择题，就能直观地看出自己在说话、咀嚼、吞咽、呼吸等8项日常能力上的情况。复诊时，把自评结果拿给医生看，能帮助医生更准确地判断病情变化。
ADL评分越低越好，0分或1分是理想的“达标”状态，说明近期症状控制得不错；如果分数较之前升高超过2分，就提示病情可能有波动，应尽快联系医生。
文/北京青年报记者 李洁
编辑/李涛
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