新华网北京１０月２０日专电（记者王立彬）戈谢病、庞贝病、粘多糖症……作为患病率很低、很少见的疾病，我国“孤儿病”或罕见病事业亟待全社会支持，以应对全国总患病人口逾千万的严峻挑战。

中华慈善总会有关负责人２０日在２０１３“萤火虫”罕见病公益音乐会亮相北京之际说，罕见病（Ｒａｒｅ　ｄｉｓｅａｓｅ）又称“孤儿病”（Ｏｒｐｈａｎ　ｄｉｓｅａｓｅ），世界卫生组织的定义为患病人数占总人口０．６５ 至１ 之间的疾病，已公布罕见病有约６０００－８０００种。只有不到１％的罕见病拥有有效治疗方案。

根据世界卫生组织及其他国家数据推算，我国罕见病总患病人口超过千万。随着医疗卫生体制完善，很多国家和地区，包括我国台湾、香港在罕见病领域已经迈出了很大的一步，设立了罕见病患者诊疗专有保障机制。而我国内地罕见病事业尚处于起步阶段，亟待推动个人、社会团体更多关注，以多渠道多方式对罕见病患者进行救助。

此次音乐会上演出的我国首部罕见病题材原创音乐剧《萤火虫之梦》，讲述一名患有戈谢病的男孩、一只没有翅膀不会发光的萤火虫，两个生命互相鼓励、演绎爱与勇气的奇迹之旅。音乐会由中华慈善总会罕见病基金资助萤火虫合唱团演出。成立于２０１２年１１月的萤火虫合唱团，由罕见病患者以及他们的亲友和志愿者组成。

据介绍，在种类繁多的罕见病当中，约８０％是由于基因缺陷导致的。根据医学文献，每个人的基因中平均约有７到１０组基因存在缺陷，一旦父母双方存在相同的缺陷基因，孩子就可能患上罕见病。罕见病患病人数少、缺医少药且往往病情严重，被称为“孤儿病（ｏｒｐｈａｎ　ｄｉｓｅａｓｅｓ）”，治疗的药物被称为“孤儿药（ｏｒｐｈａｎ　ｄｒｕｇ）”，因研发成本高、使用量少而价格昂贵。目前我国绝大多数地区，仅血友病用药进入医保目录。戈谢病、庞贝病、粘多糖症、结节硬化症等罕见病患者，除遭受身心煎熬外，治疗费用成为不可承受之重。

(原标题：我国“孤儿病”事业亟待全社会关注)