原标题:医疗快评:CRISPR/Cas实现基因精确编辑 应用范围广泛 助力多领域发展

(文章源于莫尼塔研究)

核心提示

CRISPR/Cas 系统可以实现基因精确剪切,与现有技术相比大大提升了剪切准确度及剪切效率,因此为几乎所有应用基因编辑的领域的发展注入里一剂强心针。尤其在市场广阔的疾病治疗领域,CRISPR/Cas 系统在遗传病、传染病、及癌症治疗领域将发挥重要作用,推进更为有效、可靠的新疗法诞生。

报告摘要

CRISPR/Cas 实现 DNA 序列精确剪切

CRISPR/Cas 是一种 RNA 引导的 DNA 内切酶,通过 RNA 与 DNA 序列的互补配对引导,可以实现对 DNA 序列的精确剪切。 人工合成引导 RNA序列便可实现对任意目标序列的定位及剪切。

与现有 DNA 剪切技术——ZFN 与 TALEN 技术相比,CRISPR/Cas 系统脱靶率低、定位准确、操作简便、成本低廉,其优势十分显着。因此可期该系统短期内对传统技术的全面取代。

CRISPR/Cas 应用范围广泛 可助力多个领域产生突破性进展

CRISPR/Cas 是一种基因编辑技术,其良好的性能可以帮劣几乎所有应用基因编辑技术的领域产生重大进展,应用范围非常广泛。在科研领域可以帮劣构建模式生物加速研究,在农业领域可以促进植物基因组改造,提高农作物产量及抗害能力。最有前途的应用领域是人类疾病治疗,目前CRISPR/Cas 在遗传病、传染病、癌症治疗方面的应用都已初见成效。分别在细胞层面、模式生物层面取得了不同的进展。

CRISPR/Cas 在美国受到热捧

该技术发展至今不足 4 年,美国已有数家相关技术公司成立并吸引了大量投资,其中一家于今年 2 月在纽交所成功通过 IPO。