原标题:白血病怎么治?先用这只老鼠试试

信息时报讯 (记者 蒋隽 通讯员 黄博纯) 患了白血病或肺癌、肝癌等肿瘤,面对好几种治疗方案不知选哪种?把肿瘤注入有免疫缺陷的小鼠体内,让肿瘤生长,再用不同的治疗方案和药物治疗,就能知道哪种治疗方法对自己最有效。昨天,在中科院广州生物医药与健康研究院举行科技成果转化院企对接会上,记者了解到,不但老鼠,猪也成了宝贝,科学家改造猪的基因,让猪产生人的血清白蛋白。

拥有第一只有自主产权无免疫力老鼠

人类研发的各种新药、治疗方法都得拿小白鼠做实验,尤其是没有免疫能力的小老鼠,对肿瘤等疾病的新药研发、医疗研究至关重要。

别看这小小白鼠,免疫能力去除的程度,也很高科技,日本和美国研发出的完全没有免疫力的小鼠,但是他们不对中国开放。

中科院广州生物医药与健康研究院李鹏研究员的科研团队,研究出了中国自主知识产权的第一只第三代基因缺陷小鼠。“获得性免疫发挥功能主要依赖T细胞、B细胞和NK细胞。第一和第二代小鼠,表现出T细胞和部分B细胞的缺失,体内还有NK细胞残留,因此第一和第二代小鼠还有一定免疫能力。疾病(比如:肿瘤)植入的成功率在第一和第二代免疫小鼠只有30%左右,一些难以移植的疾病(比如膀胱癌)就不能在小鼠体内成长。”该团队肖毅仁博士解释,第三代小鼠则是完全去掉了T细胞、B细胞和NK细胞,疾病植入成功率在60%以上。

基因缺陷小鼠有啥用?对于那些白血病或患有肿瘤的病人,在治疗过程中往往面对好几种治疗方案,但是哪一种是最适合这些病人的?因此可以把病人的肿瘤细胞移植到免疫缺陷小鼠体内,等待肿瘤可以批量移植,就可以同时构建多只带有病人肿瘤细胞的小鼠,最后再给这些小鼠使用不同的药物。根据小鼠肿瘤对不同药物的反应就能知道哪种药物对某一个病人的肿瘤最有效。该科研团队正在跟医院等合作开展白血病、肺癌、胃癌、淋巴瘤等肿瘤人源化小鼠模型构建和应用。

此外,对于医药企业研发新药来说,可以在药物进入临床测试之前用免疫小鼠来药物的疗效,这样可以极大的降低药物的临床评估成本。

一头“克隆猪”可年产2.5吨血清白蛋白

中科院广州生物医药与健康研究院赖良学研究组开展的“人源化基因修饰猪生产人血清白蛋白项目”,通过对猪血清白蛋白基因的改造,使其完全产生人血清白蛋白,从而解决人血清白蛋白短缺的问题。

赖良学教授介绍,这一项目涉及到的核心技术主要包括基因编辑技术以及体细胞克隆技术。目前通过这种手段,广州生物院已经培育出三十多头完全表达人血清白蛋白的基因修饰克隆猪。

据了解,2015年,我国全年血清白蛋白的用量(含进口量)达到300吨。由于重组蛋白技术仍未正式上市,目前使用的均是来源有限的原料血浆。而赖良学研究组培育出的“克隆猪”,每只每周可以采血两次,一次1.5升以上,每年可以制成2.5公斤以上的血清白蛋白,未来有望成为血清白蛋白的重要来源。如果建立一个2千头规模的猪场,每年可以生产价值1.4亿元的人血清蛋白。

赖良学指出,这项技术目前仍处于研究阶段,要大规模应用在人身上,还要解决生物安全问题。