近年来，中国实施了修订后的药品管理法和注册条例，其目的是加速开发新的创新药物。如药品临床试验默示许可制度：“药品监督管理部门应当自受理临床试验申请之日起六十个工作日内决定是否同意并通知临床试验申办者，逾期未通知的，视为同意。” 以及《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》，明确境外临床试验数据，包括但不限于申请人通过药品的境内外同步研发在境外获得的创新药临床试验数据；在境外开展仿制药研发，具备完整可评价的生物等效性数据的，也可用于在中国的药品注册申报。
这些政策促进了抗癌药物临床试验的显著增加，使更多样化的抗癌治疗应用于患者。从2017至2021年，共有996种药物在中国进行了第一阶段临床试验。大多数药物（46%）为免疫肿瘤药物，其中细胞治疗（20%）占最大类别。
四年期间，在中国进行的九项试验涉及创新靶点的“FIC”药物。 例如，GNC-035、GNC-038和GNC-039是第一批针对免疫抗原的四特异性抗体； CBP-1008是第一个双靶向配体偶联药物。
此外，4年间共启动了1359项抗癌药物的第一阶段临床试验，平均年增长率为23%。 其中63项试验是全球多中心临床试验，占总数的不到5%。 大多数全球多中心试验由中国制药企业赞助（67%），上海海和生物制药赞助的全球试验最多（5项，8%），其次是百济神州（4项，6%）和诺华（3项，5%）。
此外，采用无缝设计的第一阶段临床试验从第一年（2017年）的67个增加到第四年（2022年）的123个，平均年增长率为22%”。共有358项试验（26%）是生物标记物指导的临床研究，在这些生物标记物指导的试验中也引入了平台方案设计，包括伞式试验（2项，1%）和篮式试验（13项，4%）。
目前，随着中国的药品监管改革不断推进、药品注册法规的完善，抗癌药物的早期临床试验数目呈加速增长。这些早期试验的重点正在转变为测试更多针对新靶点的创新药物，以及更多具有适应性设计的试验和多中心全球试验。
改革后的药品监管不仅促进了中国创新药品的早期发展，而且还与医药行业产业链相关联，支持了中国从研发“me too”到“First in class”的转变。中国的第十四个五年计划（2021至2025年）包括了增加对基础研究的投资，目的是进一步将药物开发从跟随转变为一流的创新。中国创新药物研发的前景值得期待。
参考文献：
Evolution of Early-Phase Anticancer Drug Investigations in China. JAMA Oncol.2022 Sep 8 : e223856.
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