科学医保建设是提升医保质量和效率的关键路径。医保管理离不开筹资、用资、管资三件事：筹资是制度的基础，用资是战略购买的核心，管资是基金安全的防火墙。推进医保科学化应该围绕如何精准可持续地筹资、以价值为基础地用资和安全有效地管资来展开。科学医保不仅包含各类筹资、用资、管资技术工具的发展，更是整体治理理念的革新，其核心内涵在于以科学证据为基础的医保决策。真实世界数据（RWD）是科学证据来源的基础，数据转化为证据则需要强有力的真实世界研究支撑。
真实世界价值证据在“筹、用、管”中的核心体现
筹资层面，以数据为基础的动态监测及预测机制，确保医保基金可持续性。科学筹资的关键在于建立与经济发展水平、医疗费用增长、人口结构变化及医疗服务需求相适应的动态调整机制，以保障基金的长期平衡和可持续。通过对人口学特征、疾病谱变化、历史筹资与结算等数据进行建模分析，可以精准地预测基金收支趋势，并根据人群各类因素变化动态调节筹资方式，包括以家庭为单位筹资、分等级医疗服务筹资以及社会慈善基金和商业保险筹资等。对于高价医疗技术、耗材、创新药和罕见病药物，可基于RWD对目标人群规模、临床价值、预算影响进行评估，探索基于需求的多元化筹资渠道，兼顾创新激励和患者可及性，体现科学医保可持续发展的内涵。
用资层面，以RWD为支撑、价值为导向、证据为基础的支付体系，实现医保价值购买。科学用资是科学医保的核心体现，其目的不是简单的成本控制，也并非制约必需医疗行为的手段，而是引导医疗资源优化配置的杠杆，使其向高价值领域倾斜，从而实现以价值为基础的战略性购买。其内涵应兼顾安全、有效、经济、公平、可及、创新等综合价值。因此，基于不同的决策角度和目的，建立以RWD为基础的系统、全面、科学的价值评价体系至关重要。此外，用资的决策过程应当证据化、程序化、透明化。目录准入与退出、支付范围与标准的确定均应基于严谨、透明且向社会公开的证据体系，以最大程度降低主观判断或个人经验的影响。证据的产生必须可靠，可借助卫生技术评估（HTA）、药品临床综合价值评估等方法获得价值的量化证据。证据的来源应当全面，涵盖临床疗效、安全性证据，以及反映实际临床情境的真实世界证据等。
真实世界价值证据的应用可以体现在以下方面：一是准入与动态支付。 创新药品、器械获批后，医保部门可根据现有证据将其有条件地纳入医保目录。要求企业在医保准入后，基于RWD在限定时间内对人群应用后的临床实效、获益和风险等进行综合价值评估，参考评估结果动态调整支付范围及标准。二是支付方式优化。通过对医保大数据聚类分析，持续优化DRG/DIP的分组与权重，以支持在总额控制框架下，各统筹地区对支付标准进行科学、精准的动态调节，使医保支付更符合临床规律、更贴近真实医疗成本，增强参保人获得感。三是人群精准保障。系统分析贫困人群和高收入人群、老人和儿童等不同群体的医保数据及就医需求，制定相应的筹资、用资保障体系及差异化、多层次的保障产品，体现全民医保制度的优越性、公平性与精准性。
管资层面，多层次智能化监管体系，保障基金安全与效率。依托RWD可构建从宏观、中观到微观的多层次智能监管体系，筑牢基金安全防线。宏观层通过RWD实时监测基金收支结余的关键指标，结合历年结算数据、疾病谱和参保人口结构变化，建立风险预警系统，对基金整体运行趋势进行预测和预警。中观层通过对比不同地区、级别医疗机构的诊疗行为、费用结构及关键指标（如CMI等），识别群体性的诊疗行为不合理、药耗使用异常或其他潜在违规行为，进而引导临床行为回归合理。微观层聚焦具体医疗机构、医生乃至单个患者的诊疗和结算行为，建立风控规则和AI模型，实时监控和预警，对疑似违规的个案，通过完整的RWD（诊断、检查、用药、手术等数据）进一步溯源，形成监测、预警、整改的动态闭环反馈机制。
深化科学医保的主要路径
大力推进RWD治理与应用。国家统一医保信息平台建成后，积累了海量标准化的费用、结算等数据，为科学医保奠定了良好的数据基石。其质量和可用性仍需进一步提高，要与医疗机构内部及卫生健康部门信息系统进行有效联通，把临床疗效和安全性、依从性等数据“引进来”。随着数据质量提升和数据价值深入挖掘，RWD在科学医保中的决策权重必然越来越高。 如何对社会开放这一优质生产力，明确医保数据的所有权、管理权和使用权边界，在保障数据安全和病人隐私前提下，对数据进行全面有效挖掘和利用，并转化为强有力的科学证据，支持医保决策和管理，也是目前面临的一大挑战。
持续完善HTA制度。HTA作为医保决策尤其是助力价值购买的重要工具，其核心公信力来自评估过程的独立性与结论的客观性。可借鉴国际成熟经验，进一步规范评估程序。 第一，建立严谨、透明、公开的证据评估体系，最大限度减少人为干预。第二，完善专家利益回避机制，向社会公开评审专家与创新企业的利益关系，保证评审行为独立性。第三，允许更广泛的利益相关方，包括患者、照护者群体等，参与评估过程，将其意见纳入评估，并建立申诉反馈机制。只有建立科学、客观、公正的评估与决策机制，HTA才能真正成为可靠的决策工具，为科学医保以价值为基础的战略购买筑牢制度防火墙。
始终坚持“三医”协同发展。医疗、医保、医药三者紧密相关，改革必须从全局考虑。医保支付方式作为优化医疗资源配置的重要杠杆，在制度设计上要以临床需求为导向，与医疗服务价格、药品耗材招标采购、医务人员绩效等改革紧密协同。支付方式改革要与医疗服务价格调整相配合，让医院和医生在追求效率和质量的同时获得合理回报；药品集采政策要与医药产业创新政策相衔接，平衡价格控制与创新激励。医疗、医保、医药改革目标一致，才能最大化实现科学医保。
展望“十五五”，迈向科学医保新征程
“十四五”期间医保改革取得显著成果，医保制度具备了向更高质量跃升的坚实基础。站在“十五五”新起点上，科学医保建设将迈向更高水平。筹资层面，关键在于构建多层次的医疗保障体系，在稳固基本医保主体地位的同时，通过制度创新建立个人、家庭与企业共同支撑的新机制，并引导社会慈善与商业保险形成有效补充。用资层面，核心在于深化以价值为导向的战略性购买，全面推行真实世界证据综合价值评估，据此实施有条件的支付与动态调整机制，驱动医疗资源优化与产业创新升级。管资层面，重点在于实现全流程数字化智能治理，深度赋能人工智能与大数据，构建覆盖事前预警、事中干预与事后复盘的“智慧医保”风控体系，实现对基金运行与医疗服务行为的高效、精准管理。通过“筹、用、管”三端协同推进，构建多层次筹资、战略性购买、数字化治理的新格局，科学医保必将在“十五五”时期为推进健康中国建设提供更为坚实的制度保障。（ZGYB-2025.12）
作者 | 李弯 孙巧 宣建伟 中山大学药学院医药经济研究所
来源 | 中国医疗保险
编辑 | 符媚茹 徐冰冰 何作为
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