哈佛干细胞研究所和波士顿儿童医院的研究人员首次利用基因编辑技术，研发出了一种可以阻止艾滋病病毒侵入和破坏患者免疫系统的技术。他们相信，这种新的HIV治疗方法可能在不到五年的时间里就可以用于人体安全试验。
这项研究由哈佛大学干细胞和再生生物学Chad Cowan博士领导，发表在《Cell stem Cell》杂志封面上。
哈佛大学干细胞和再生生物学Chad Cowan博士
HIV病毒专门针对T细胞，Ｔ细胞是血液免疫系统的主要部分，它通过CCR5基因受体进入细胞，这种受体是进入细胞的门户。
一旦进入Ｔ细胞，艾滋病毒就会复制并杀死宿主细胞，使患者感染。利用CRISPR／Cas基因编辑技术，Chad Cowan博士的团队从血液干细胞中敲除了CCR5受体，他们发现这些干细胞可以产生没有CCR5的分化血细胞。理论上，这种经过基因编辑的干细胞可以通过骨髓移植引入HIV患者体内，从而产生抗HIV的免疫系统。接下来将向美国食品和药物管理局申请启动第一阶段人体试验。
MGH再生医学中心的主任Scadden博士称这项新工作是“在编辑出人类细胞易受HIV感染的原因方面迈出了巨大的第一步”。这使得一个人自身的免疫细胞可以在不受HIV感染的情况下攻击HIV成为一种可能。由于这是在干细胞中完成的，整个免疫系统会持续地对病毒产生作用。HSCRB的联合主席斯卡登指出，“在相关安全性和易用性研究完成以后，需要征集广泛的HIV患者来做临床验证”。
但目前关于CRISPR的精确性有不同程度的担忧。有研究表明CRISPR具有很高的脱靶活性。
该团队对基因组中的一些位点进行了深度测序（平均通过3400次测序，而通常用于全基因组测序的只有50次），他们发现，该系统进行异常削减的风险实际上为零，CCR5的特异性非常高。这些结果证明当CRISPR在造血干细胞中谨慎使用时，可能很快就可以用于患者，但他们自己也提出了三点值得注意的地方：第一临床上可能会遇到意想不到的复杂情况；
第二，历史上出现了无数最终无效的所谓的艾滋病的“治愈方法”；最后，即使这种新方法非常有效，也需要在世界上受艾滋病影响最严重的地区取得更多的进展。
这项研究在2014年已经发表，那么该研究是否已经进入临床试验阶段，取得了哪些进展？又碰到了哪些困难？到底有多大可能治愈艾滋病呢？2019BT国际领袖峰会—科技引领健康论坛邀请到该项研究的主持人Chad Cowan博士教授，与您分享面对面分享最新研究进展，探讨研究细节。2019BT国际领袖峰会期待您的到来！
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