2021年3月27日，美国食品药品管理局(FDA)批准了Abecma (ideecabtagene vicleucel)，一种CAR-T细胞基因疗法，用于治疗成人多发性骨髓瘤患者。Abecma是FDA批准的第一个用于治疗多发性骨髓瘤的细胞基因疗法。
但这种疗法在美国仅限美国人使用，并且费用十分昂贵，每名患者的治疗费用高达40-70万美元，令人望而却步。
最近，以色列希伯来大学 —— 哈达萨医院骨髓移植和癌症免疫部门Polina Stepensky教授带领下，自主研发了针对多发性骨髓瘤的CAR - T新疗法HBI0101，此疗法不仅在价格上相对美国可大幅度降低，还可以帮助造福更多骨髓瘤患者。
HBI0101 CART是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的自体免疫疗法，每一剂都是个体化定制治疗，使用患者自身的T细胞，进行基因改造后回输患者体内，来对抗骨髓瘤的癌细胞。
BCMA（B cell maturation antigen）B细胞成熟抗原 只存在于淋巴细胞系，主要在浆细胞和成熟B淋巴细胞中表达，在其它的正常人体细胞中基本检测不到。BCMA是多发性骨髓瘤细胞系上最具选择性的表达受体，其表达量随着B细胞的分化而逐渐增加，在多发性骨髓瘤的疾病进程中也逐步递增。
Polina Stepensky教授和她的团队自主研发了一种“blue and white”疗法（蓝白疗法）。同时和巴伊兰大学的Cyrille Cohen教授合作，在三年内完成了所有的体外和体内实验，建立了实验室和良好的制造工艺设施，并获得了所有的相关批准。
Stepensky教授
Stepensky教授在过去的十年里一直领导着以色列希伯来大学——哈达萨医院儿童血液肿瘤科和骨髓移植中心。她是这个领域的国际前沿专家。尤其擅长针对儿童恶性和非恶性免疫疾病进行骨髓移植，例如联合免疫缺陷症、骨骼遗传疾病、以及骨髓衰竭。骨髓移植是治疗许多免疫和造血系统疾病的唯一有效疗法。Stepensky教授在这个领域开辟了新的疗法，使得哈达萨医院成为全球骨髓移植热门转诊中心。
两年前，Stepensky教授曾经接收过一位11岁的患者Tasnim，她因不断的呼吸道感染被转诊到哈达萨医院，严重到不得不住院治疗。活检显示她的免疫系统有严重问题。教授使用全外显子组测序（WES）技术寻找到Tasnim的基因组的编码区突变(IL-21受体缺陷），这也是她久治不愈的呼吸道疾病的原因。Stepensky教授说：”我们搜索了其他类似病例的文献，发现全球只有四例同样的病患，但都已经死了。我们下定决心要改变Tasnim的命运，我们对她进行了骨髓移植，在骨髓移植中利用来自WES的信息对其实施了基因微调。我们是世界上唯一使用WES基因微调作为骨髓移植临床和研究工具的医疗机构。”
到目前为止，哈达萨医院Stepensky教授的团队已经发现了六种与危及生命的疾病有关的罕见基因突变，这是世界上第一个对携带这些罕见基因的儿童进行基因微调骨髓移植并治愈他们的团队。Stepensky教授团队的相关病例的报告发表在美国血液学学会(American Society of Hematology)周刊《Blood》上。Stepensky教授团队与世界各地的研究团队合作，并且在去年获得了久负盛名的欧盟研究基金。
目前，针对多发性骨髓瘤的CAR-T疗法在哈达萨医院正在进行1期临床招募。哈达萨医院国际部门的官方代表马诺医疗为国内多发性骨髓瘤患者开通了绿色通道。
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