帕金森病(Parkinson' s disease,PD)是一种多发的神经退行性疾病,中老年患者居多。目前,全球共有帕金森患者将近600万,近一半患者在中国。沙芬酰胺由纽朗制药公司、邦集团合作研发,并于2015年2月、2017年3月相继在欧洲、美国批准上市。上市之初,该药成为美国十多年来首个获批用于治疗帕金森病的新药而倍受关注。

在两项分别有645名和549名帕金森病患者参与的临床试验中,沙芬酰胺的疗效得到了证实。与服用安慰剂的患者相比,服用沙芬酰胺的患者,开启期得到显著延长,关闭期则有所缩短。此外在开启期,患者们的运动能力评分也更高,并没有出现不受控制的运动。

一项对早期和晚期帕金森病的Ⅲ期临床试验,把沙芬酰胺作为多巴胺激动剂(DAA)以及左旋多巴(LD)的辅助用药,结果显示,本品均可改善运动症状。在早期PD患者中,向多巴胺激动剂中添加沙芬酰胺,可能是改善运动功能的有效治疗策略,能够延长多巴胺激动剂的使用期,或延迟引入左旋多巴。在晚期帕金森病患者中,沙芬酰胺已经被显著证明随着时间的推移而不会产生或只产生轻微的运动障碍。该药在各种动物模型中均显示其神经保护作用,并且在对帕金森病猴子的试验中,显示可以减少左旋多巴诱导的运动障碍。