鲁索替尼（芦可替尼）,英文名Ruxolitinib,是一种选择性酪氨酸激酶-Janus激酶(JAK)抑制剂，起初被用于治疗骨髓纤维化等骨髓增殖性疾病。现在的我，被美国FDA批准用于糖皮质激素耐药急性移植物抗宿主病（GVHD）的治疗，并已经成为了急性GVHD的二线治疗药物。作为JAK1/JAK2选择性抑制剂，我可以结合到JAK1和JAK2激酶上，抑制JAK1和JAK2信号，进而下调JAK1介导的促炎症细胞因子，调节JAK2相关促红细胞生成及免疫细胞活化功能，还可抑制JAK-STAT,从而调整下游细胞的增殖作用。所以说，芦可替尼的战斗力不容小觑，也是靶向药物。除了骨髓纤维化外， 鲁索替尼还可以治疗其他的骨髓增殖性疾病，比如真红，血小板增多等。

鲁索替尼/芦可替尼(RUXOLITINIB)的作用机制

由于芦可替尼不是只能结合JAK2V617F位点的空间构象抑制剂，而是通过综合JAK1位点，发挥完整的抑制JAK-STAT通路的靶向药物。因此，对于所有类型的BCR/ABL经典型骨髓增殖性肿瘤，无论是不是JAK2V617F突变，均能获得良好的疗效。换句话来说就是，针对JAK12外显子突变，CALR、MPL等突变，甚至所谓三阴性的骨髓增殖性肿瘤，均有疗效。