2023年4月，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的基因治疗药物HG004获美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（ODD），用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。

此前，在2023年1月，HG004新药临床试验申请（IND）成功获得FDA批准，并计划基于其获得的高质量临床前数据，继续开展多国、多中心、多队列的剂量探索性临床试验。这也意味着，HG004成为中国首个国际多区域、多中心同一主方案的眼科基因治疗药物。先后两次成功获批，无论对于辉大基因还是中国生物医药产业来说，都具有重大的里程碑意义。

在全球，细胞和基因疗法(CGT)是生物医药领域公认的最具前景的发展方向之一。目前该治疗领域以肿瘤和罕见病为主，并在逐渐向其他疾病领域拓展。根据 Frost&Sullivan 预测，全球细胞和基因疗法的市场规模有望在 2025 年达到 305.4 亿美元。

在中国，近年来细胞与基因治疗领域的发展正在加速。截至去年，中国该领域的项目数量已与美国并驾齐驱。与此同时，相关赛道的竞争也日益激烈。越来越多走在基因疗法开发前沿的中国生物技术公司，将发展目标扩展至更为广阔的国际市场。

而辉大基因能够在众多竞争对手中脱颖而出，短期内顺利获得FDA对其在研基因治疗产品HG004的FDA IND许可和FDA ODD认证，除了得益于其在基因疗法开发领域的专业积累，同样也离不开全球知名CRO普米尔医药（Premier Research）的全力协助及支持。

普米尔医药在罕见病开发领域具备首屈一指的专业知识与技能，并在推进细胞与基因治疗领域的药物开发计划走向成功方面拥有丰富经验。仅在过去五年中，我们就开展了超过 247 项罕见病项目，以及超过60项细胞与基因治疗项目。

正是在普米尔医药罕见病、基因治疗、眼科、监管等跨领域多学科专家团队的支持下，辉大基因HG004产品的FDA IND和FDA ODD申请项目才能够高效率且高质量地成功交付。

值得一提的是，普米尔医药旗下Premier Consulting部门专长于与美国FDA等监管机构协作，不仅可以帮助申办方成功应对错综复杂的全球监管环境，还可以加速开发进程并降低风险。

关于普米尔医药

普米尔医药（Premier Research）目前已经充分掌握肿瘤学和血液学、罕见病、神经科学、全球开发注册策略等各方面领域。依托 30多年产品开发经验，公司可以提供从初始策略制定、临床开发再到最终监管申报的一站式全方位服务。如需了解更多信息，欢迎搜索微信公众号“Premier Research”关注垂询。