日前，素有 「 医药界诺贝尔奖 」 之称的盖伦奖获奖名单今年已经公布。除了万众瞩目的技术与产品类奖项， 盖伦奖也公布了 2023 年最佳初创公司的获得者。
图源：盖伦奖官网
作为初创公司能获得盖伦奖，其研发方向也必定会成为趋势。那么，为什么他们会获得盖伦奖的青睐？这三家公司有何亮点之处？
图源：盖伦奖官网
GrayMatters Health
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用于精神卫生保健的数字自我神经调控疗法公司 GrayMatters Health（GMH）月初宣布，它已被评为 2023 年 Prix Galien USA 最佳创业公司获奖者，以表彰其创建和开发用于创伤后应激障碍的棱镜。
创伤后应激障碍（PTSD）是因经历或见证恐怖事件而引发的心理健康疾病。 症状可能包括幻觉重现、梦魇和重度焦虑，以及无法控制地想起某事。
经历过创伤性事件的大多数人都可能暂时难以调节和应对，但随着时间的流逝和良好的自我护理，他们一般会好转。
如果症状加剧，持续数月或数年，并且干扰日常机能，则可能患上创伤后应激障碍。在出现 PTSD 症状后进行有效治疗可显著减轻症状和改善机能。
GrayMatters Health所研发的创伤后应激障碍棱镜 ( Prism for PTSD ) 是第一个获得 FDA 批准的自我神经调控装置，作为创伤后应激障碍（PTSD）心理治疗和药物治疗的处方辅助手段，现已在美国的部分诊所提供。
该程序是一个新概念 —— 将与创伤后应激障碍相关的大脑活动游戏化，让患者在学习控制大脑活动和改善症状方面发挥积极作用。
说明构建 fMRI 知情腹侧纹状体活动脑电图模型的方案 图源详见[3]
创伤后应激障碍棱镜 ( Prism for PTSD ) 引入了一种新的心理健康治疗模式，其特点是世界上第一个数字 EEG-fMRI-Pattern（EFP）生物标志物，它应用先进的统计模型，将 fMRI 数据与标准 EEG 数据进行注册。
创伤后应激障碍棱镜利用基于杏仁核的 EFP，并将患者与创伤后应激障碍相关的大脑活动游戏化，使他们能够在改善症状方面发挥积极作用。
此外，GMH 正在与主要医疗机构合作，探索将 EFP 生物标志物应用于治疗创伤后应激障碍以外的精神障碍。包括哈佛大学最大的精神病医院麦克莱恩医院在进行的一项用以检查重度抑郁症（MDD）的关键研究。
Oded Kraft 图源：GMH官网
GMH 是第一家开发基于与精神健康障碍相关的大脑活动的数字生物标志物的治疗方法的公司。其首席执行官兼联合创始人Oded Kraft表示：「 Prism for PTSD 代表了精神卫生保健的转变，这一享有盛誉的奖项（盖伦奖）进一步推动了我们与精神卫生保健专业人员合作，提供真正改善生活的治疗的承诺。」
Tessera Therapeutics
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Tessera Therapeutics 是由 Flagship Pioneering 所培育的生物科技公司，其正在推进的基因写入™技术和专有的 LNP 递送系统，以改变人类基因组，并实现精确、持久的治疗改变，用以治愈最具挑战性的遗传疾病。
Tessera Therapeutics 的基因写入™技术使基因医学超越了其当前的局限性。它可以将任何碱基对改变为任何其他碱基对，进行小片段插入或删减，只需递送 RNA 就可以将整个基因写入基因组。
图源：Tessera Therapeutics官网
01 RNA Gene Writers™
Tessera Therapeutics 使用 RNA 基因写入™技术来编写或重写基因组。
RNA 基因写入™技术由模板和 Gene Writer 蛋白组成，它们都可以作为 RNA 递送，以改变碱基对、进行小插入、缺失或替换，并整合整个基因，并且都不会引入双链断裂，因此可实现全方位的基因组编辑结果。
RNA 基因编写者利用靶引物逆转录（TPRT）对基因组进行工程改造。TPRT 在某些类型的逆转录转座子中进化，具有四个关键的生化功能：
RNA 结合：结合模板 RNA 以形成 Gene Writer 模板复合物
DNA 结合
DNA 切口
逆转录
图源：Tessera Therapeutics官网
02 DNA Gene Writers™
Tessera Therapeutics 使用 DNA 基因写入 ™ 技术来进行持久的基因组改变。
DNA 基因写入 ™ 技术基于 DNA 模板将新的 DNA 序列写入 ™ 基因组，以持久地改变 DNA，并有望一次性治愈。同时 可以稳定地将大片段 DNA（例如整个基因）整合到基因组中，而不会出现任何双链断裂。
与传统基因疗法相比，DNA 基因写入技术具有优势以下优势：
具有永久性矫正的潜力，为儿科治愈开辟了可能性；
较低剂量的 AAV 载体递送，可以降低治疗的安全性风险和生产负担。
Volta Medical
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Volta Medical 是一家健康技术公司，致力于开发人工智能软件解决方案用于在心律失常治疗过程中协助心脏电生理学家，以改善患者的临床结果。
Volta 于 2016 年由三名医生和一名数据科学家在马赛创立，其总体目标是通过开发最先进的、数据驱动的医疗设备来改善心律失常管理，这些设备在具有最高数据保护标准的大型程序数据数据库上进行训练。
该公司的首款产品 VX1 是一种数字 AI 配套设备和算法，可帮助心脏电生理学家实时识别特定的异常电图（EGM），称为分散性 EGM。
其第二次软件迭代Volta AF-Xplorer现已获 FDA 批准在美国使用，并正在等待 CE 标志在欧盟使用。
AF-Xplorer 在心脏的 3D 解剖图和电图上识别和注释独特的异常（分散的电图）。这种 AI 伴随技术最终可能会优化复杂心律失常（包括持续性心房颤动）的导管消融程序。
图源：Tessera Therapeutics官网
Volta Medical 首席执行官兼联合创始人 Theophile Mohr-Durdez 表示，「盖伦奖的这一认可证明了 Volta 致力于提供个性化和有效的 AI 解决方案，以改善 AF 患者的临床结果。心房颤动是成人最常见的心律失常。我们的愿景是通过使用人工智能显着改善心律失常的治疗。」
此外，Volta Medical 还启动了一项名为 TAILORED-AF 的欧洲和美国多中心随机对照试验，来收集临床数据。该试验将 Volta AI 伴侣技术与持续性 AF 患者的护理标准进行了比较，预计将于 2024 年获得结果。
未来趋势
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Prix Galien 奖（盖伦奖）旨在表彰在生命科学行业新技术开发方面取得的杰出成就。作为国际公认的奖项，盖伦奖由法国药剂师 Roland Mehl 于 1969 年在法国创立，2007 年的颁奖典礼是盖伦奖在美国的首届活动。
盖伦奖通常被认为是业界的诺贝尔奖，是生命科学研究和开发的最高荣誉。能获得盖伦奖的产品与技术都预示着医药界未来的发展趋势，可以重点关注一下上述PTSD、基因编辑、AI技术等前沿领域。
参考来源：
[1]盖伦奖官网、各公司官网
[2]https://www.prnewswire.com/news-releases/the-galien-foundation-honors-2023-prix-galien-award-recipients-301969840.html?tc=eml_cleartime
[3]https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1053811923003348#fig0001
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撰写编辑： dawnnny / 封面图来源：盖伦奖官网
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