近年来，国内外对真实世界研究（Real World Study, RWS）的关注度日益增加。

从政策层面看，美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration， FDA）于 2016 年7月27日发布《采用真实世界证据支持医疗器械的法规决策》草案,几经修订到2017年8月 31 日发布最新版[1]，该指南表明了 FDA 对真实世界证据用于医疗器械法规决策中的态度。

大3期注册研究虽然解决了药品适应症获批的问题，但临床上的问题仍未得到解决，比如老年人群、早期肺癌EGFR突变阳性能否从免疫治疗中获益等，倒是可通过真实世界研究解决。

真实世界数据如何产生于真实世界证据？

首先，真实世界数据不等同于真实世界证据。真实世界数据通过严格的数据收集、系统的处理、正确的统计分析以及多维度的结果解读,才能产生真实世界证据。

美国FDA在评估真实世界数据能否成为真实世界证据时需要看其数据的质量，包括真实世界数据与其结果的相关性以及可靠性等。

美国FDA：

使用真实世界数据和真实世界证据支持监管决策的考量因素指南草案

在指南中，FDA 定义了“干预性研究”和“非干预性研究”。

干预性研究是根据方案将参与者（健康志愿者或患有所研究疾病的患者）被分配到一项或多项干预措施中，以评估这些干预措施对随后与健康相关的生物医学或行为结局的影响。干预研究的一个例子就是传统的随机对照试验。

非干预研究（也称为观察性研究）是患者在常规医疗实践中接受已上市的药物，但并未根据方案分配到干预措施中的研究。非干预性研究设计的例子包括：观察性队列研究和病例对照研究。

非干预研究（也称为观察性研究）是患者在常规医疗实践中接受已上市的药物，但并未根据方案分配到干预措施中的研究。非干预性研究设计的例子包括：观察性队列研究和病例对照研究。

下载链接：https://www.fda.gov/media/99447/download

国内 真实世界研究指南：

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