胰岛素细胞疗法新突破：糖尿病可治愈之路初现曙光|免疫|心血管疾病|治疗|糖尿病|细胞疗法|胰岛素

在近日闭幕的第84届美国糖尿病协会（ADA）年度科学盛会上，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）揭晓了其胰岛素细胞疗法临床I/II期试验的最新成果。这项研究显示，参与试验的I型糖尿病（T1D）患者在接受治疗后，于90天内均体验到了糖尿病病情的显著改善，且这种积极的治疗效果已稳定维持超过一年时间。

近年来，利用细胞疗法实现糖尿病，特别是I型糖尿病的功能性治愈，已成为科学界积极探索的前沿领域。国内外在这一方向上均取得了令人瞩目的进展，尤其是在干细胞治疗T1D的研究上，不断传来好消息。

90天内起效，持续超一年

在疗效展现上，该疗法实现了快速响应与长期稳定的双重优势——自治疗启动起90天内即见成效，且其正面效果已稳定延续超过一年。回溯至去年六月，美国FDA为CellTrans公司的创新之作——同种异体胰岛细胞疗法Lantidra颁发了首张通行证，标志着该领域的重大突破。紧随其后，我国科研团队也在I型和II型糖尿病的干细胞胰岛移植领域取得了显著进展，旨在从根本上攻克这两大糖尿病难题，特别是针对胰岛功能严重受损的病例。

在美国，福泰制药引领的胰岛素细胞疗法研究同样聚焦于干细胞分化生成的、能够自主分泌胰岛素的同种异体胰岛细胞。最新临床试验数据显示，单次全剂量VX-880输注后，所有参与试验的I型糖尿病患者均在90天内成功实现了胰岛细胞移植，并恢复了对葡萄糖的敏感胰岛素分泌。尤为值得一提的是，在后续跟踪中，超过九成（11/12）的患者能够大幅减少或完全摆脱对外源性胰岛素的依赖，同时他们的糖化血红蛋白（HbA1c）水平也显著降低至7%以下，这一成果无疑为I型糖尿病患者带来了前所未有的希望。

然而，I型糖尿病作为一种由胰岛细胞受损导致的胰岛素生成不足疾病，其根源性难题仍待破解。传统的胰岛素替代疗法虽能缓解症状，但无法根治。而现有的细胞疗法虽展现出恢复胰岛功能、重建血糖平衡的潜力，但患者在接受治疗后往往需长期接受免疫抑制治疗，以防移植细胞被自身免疫系统排斥。

为克服这一局限，福泰制药进一步研发了VX-264，一款同样源自高级干细胞的细胞疗法，但其独特之处在于采用了先进的保护机制，使输注的细胞能够免受宿主免疫系统的攻击。这一创新设计预示着，未来或许能在无需免疫抑制药物辅助的情况下，实现I型糖尿病的功能性治愈，为糖尿病患者开启全新的治疗篇章。

探索新型干细胞来源

近年来，研究界对于以福泰制药为代表，采用多能干细胞培育胰岛组织的方法提出了挑战。这一过程中的复杂性尤为显著，特别是在确保目标细胞高纯度与减少非靶细胞残留方面，后者中的未分化细胞残留更被视为潜在的体内肿瘤形成风险。鉴于此，科学界正积极探寻具备特异性分化能力且安全无致瘤性的新型干细胞种类，以期成为研究的新焦点。

上月，来自海军军医大学第二附属医院（即上海长征医院）的殷浩教授团队携手中国科学院分子细胞科学卓越创新中心的程新教授团队，在国际舞台上首次宣布了一项突破性成果：他们成功利用干细胞衍生的自体再生胰岛进行了移植手术，有效恢复了重度胰岛功能受损的II型糖尿病患者的健康。尤为值得一提的是，程新团队开创性地建立了系胚层特异性干细胞系，这一创新不仅展现了向胰腺等内胚层组织定向分化的高效性，还确保了体内应用的安全性。