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近日，复旦大学团队、温州医科大学附属眼视光医院团队携手合作，在国际权威学术期刊《先进科学》（Advanced Science）上发表原创论文“基因编辑VEGFA阻止在体角膜新生血管生成”。
角膜新生血管（简称CoNV）是一种重要致盲性眼部病变，全球范围内的发病率可达4.1%-10.4%，其中多达12%-57.4%的患者会因此失明。CoNV的传统药物疗法包括激素、非甾体抗炎药治疗等，存在利用率低、作用时间短、副作用大等问题。高效可靠的CoNV治疗方法待进一步探索。
血管内皮生长因子（简称VEGF）是血管生成过程中的关键调控因子之一。黄锦海/周行涛团队精准锁定促血管生成的关键驱动因子，利用前沿的基因编辑技术，筛选开发了一种针对VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因编辑系统，达到从源头上抑制其表达的效果。
体动物实验数据表明，CRISPR/Cas9基因编辑系统能通过一次性治疗，不仅能在体外表现出显著的抗血管功能，更能在体内成功抑制由角膜缝线引起的VEGFA表达上调及CoNV形成过程，展示出了持久且安全的抗新生血管疗效。
角膜新生血管的形成会不断侵蚀角膜的透明性，导致患者视力大幅下降。研究团队聚焦眼科医工交叉研究，充分发挥基因编辑等多学科技术优势，采用基因编辑“剪”断促新生血管形成的关键环节，实现一针“剪”血的治疗效果，为维持角膜透明与健康的生理状态起到重要作用，为角膜新生血管的治疗带来新突破。
CRISPR/Cas9系统编辑VEGFA基因治疗角膜新生血管示意图
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