脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种由脊髓神经运动元退行性病变，进而导致骨骼肌、全身肌萎缩的遗传性神经肌肉罕见病。由于发病期早、病情严重、致死率较高，且一度缺乏有效治疗手段，被称为“两岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手”。两款特效药物诺西那生钠注射液和利司扑兰口服溶液用散一度因价格昂贵让很多家庭陷入有药用不起、眼看着孩子病情恶化的两难境地。得益于国家医保目录调整，两个药物分别于2021年和2022年通过谈判以合理价格纳入医保目录，患者获益明显。

经济负担显著减轻

通过谈判，诺西那生钠的价格从每针70万元降至3万余元、利司扑兰的价格从每瓶6.38万元降至几千元（企业申请价格保密），两款药品的价格均回归合理，背后体现出国家医保局为所有参保人减轻看病就医负担的决心与努力。医保信息平台患者费用数据分析发现，2022年、2023年诺西那生钠平均报销比例在65%以上，利司扑兰平均报销比例在60%以上，患者个人实际负担明显降低。

更多患者得到规范治疗

医保信息平台患者费用数据显示，2022年1月诺西那生钠开始报销后，当年即增加首次用药患者2510人。2022年一个自然年内足量注射满6针的患者数为492人，较2021年增长了30倍。新增受益人群以未成年患者为主，占比超过60%。国家医保局通过努力，帮助这些未成年患者重新站立、行走、奔跑，像其他同龄人一样正常学习、生活、工作。

患者健康状况明显改善

根据临床指南，SMA患者往往伴随骨质疏松、脊柱侧弯、关节痉挛等肌肉骨骼系统和结缔组织疾病，反流性食管炎等消化系统疾病，以及营养不良等营养和代谢疾病。从医保结算数据来看，SMA患者因其他疾病所产生的费用也呈现逐年降低的态势，2023年平均费用仅为2021年的一半。从侧面佐证，患者在SMA疾病得到控制后，相关并发症也得到有效控制，患者健康状况有所改善。

孤儿药进医保彰显我国医保制度的巨大优势

据了解，同规格的诺西那生钠、利司扑兰在美国的售价分别为108.5万元/支、9.8万元/瓶，在澳大利亚售价分别为79.8万元/支、7.9万元/瓶，均明显高于现国内价格。两种特效药进医保后，至少有9名港澳台地区的SMA患者专程来大陆就医用药。来自台湾地区的女童小沂接受治疗后，母亲李女士激动地表示：我盼望台湾所有SMA宝贝都能享受这个福利，都能来感受祖国的温暖。

近年来，在坚持“保基本”功能定位的前提下，国家医保局始终坚持尽力而为、量力而行，与企业平等协商，将一大批新药、好药以与中国市场规模相匹配的价格纳入医保，切实减轻了群众就医用药负担。未来，国家医保局将继续坚持把人民健康放在首位，实施医保目录动态调整，满足群众基本用药需求。