Nurix Therapeutics在于近日举行的第12届华氏巨球蛋白血症国际研讨会（IWWM-12）上，展示了NX-5948药物在1a/1b期临床试验中的积极结果。
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NX-5948是一种具有生物可利用性且能够穿透脑屏障的口服BTK小分子降解剂。该药物在应对对现有BTK抑制剂产生耐药性的肿瘤细胞方面显示出显著的功效，目前正被开发用于包括复发或难治性华氏巨球蛋白血症（WM）在内的多种疾病的治疗。
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在此次公布的试验中，截至2024年10月10日，研究结果覆盖了9名WM患者，这些患者在参与试验前均接受过BTK抑制剂和化学免疫疗法的治疗。其中，有八名患者（约61.5%）携带MYD88基因突变，另有两名患者（约15.4%）则具有CXCR4基因突变。
临床试验结果表明，9名患者中有7名（占77.8%）对治疗产生了客观反应，还有2名患者的疾病保持稳定（占22.2%）。值得注意的是，无论患者在基线时的MYD88和CXCR4基因突变状况如何，均观察到了相应的治疗反应。这一结果为NX-5948在治疗多种适应症方面的潜力提供了进一步支持。
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