JAMA丨杨华胜教授团队为全球高危视网膜母细胞瘤患儿带来新希望|杨华胜|治疗|生存率|病理|肿瘤|视网膜母细胞瘤

2024年10月22日上午，中山大学中山眼科中心在珠江新城院区实验楼召开媒体发布会，介绍其最新的研究成果——中山大学中山眼科中心杨华胜教授团队和复旦大学附属眼耳鼻喉科医院钱江教授团队在国际顶级医学期刊美国医学会杂志（JAMA）发表原创临床研究论文，证实了“3个疗程的CEV化疗方案与传统6疗程方案对于高危视网膜母细胞瘤具有相同的疗效”。发布会由中山大学中山眼科中心主任、医院院长林浩添教授主持，项目负责人、论文最后通讯作者杨华胜教授介绍该研究成果。

研究简介

视网膜母细胞瘤是儿童眼内最常见的恶性肿瘤，全世界每年约有8000例新增患儿。具有病理高危因素的晚期视网膜母细胞瘤患儿有较高的颅内以及远处转移风险，这些转移常导致病情迅速恶化，严重威胁患儿生命。目前对于这类患儿主要的治疗方案为术后辅助化疗。但由于缺乏针对具有病理高危因素的晚期视网膜母细胞瘤患儿的临床随机试验数据，目前尚无法确定最佳的化疗疗程。

传统的6个疗程CEV（卡铂、依托泊苷和长春新碱）方案虽然有效，但疗程过长、不良反应及并发症较多，给患儿和其家庭带来沉重的负担。为了缩短疗程，减少化疗副作用，减轻患儿和家庭的负担，杨华胜教授团队开创性地提出了3个疗程CEV化疗方案，并探索了本方案与传统方案是否具有相同的有效性。

2024年10月21日，中山大学中山眼科中心杨华胜教授团队联合复旦大学附属眼耳鼻喉科医院钱江教授团队在国际顶尖医学期刊JAMA发表了题为“Three vs 6 Cycles of Chemotherapy for High-Risk Retinoblastoma ：A Randomized Clinical Trial”的研究论文。这项研究是中山大学中山眼科中心在JAMA上的第二篇原创临床研究论文，也是我国眼科领域在该期刊发表的第二篇临床研究论著。

本研究回答了高危视网膜母细胞瘤患儿术后辅助化疗的最佳疗程问题，研究结果表明，3个疗程的CEV化疗方案与传统方案具有相同的疗效，这有望使更多高危视网膜母细胞瘤患儿受益并写入指南。

研究内容及结果

这项前瞻性、非劣效随机对照临床研究纳入了187例接受眼球摘除术且具有病理高危因素的单眼视网膜母细胞瘤患儿。患儿随机分为两组，分别接受3个疗程或6个疗程的CEV化疗。研究的主要结局指标为无病生存率（DFS），次要结局指标为总生存率、安全性、经济负担、患儿生活质量等。

研究结果显示，在主要结局指标（5年无病生存率）方面，3疗程组和6疗程组分别为90.4%和89.2%，无显著差异。此外，在5年总生存率方面，两组也无统计学差异（91.5% VS 89.3%）。