中国苏州，2024年11月13日—北海康成制药有限公司（以下简称「北海康成」，股票代码「1228.HK」），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理CAN103（注射用维拉苷酶β）用于治疗成人和儿童I型和III型戈谢病的新药申请（NDA）。

CAN103是北海康成与药明生物（2269.HK）在罕见病领域的首个合作项目，是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。据弗若斯特沙利文统计，2020年中国约有3,000名戈谢病患者。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示，国家药监局正式受理CAN103的新药上市申请是我们取得的又一重要里程碑。获批后，CAN103将是我国首个本土自主研发并进入临床应用的戈谢病酶替代疗法药物,属一类创新药并可完全替代同类进口产品 。同时，CAN103在全链条研创过程中积累了完整的研发数据和成本数据，将为打通本土罕见病新药研发商业化闭环提供首个案例，最终满足众多患者多年来的治疗需求 。我们预计在2025年将CAN103推向市场，这将是继海芮思和迈芮倍之后北海康成上市的第三个罕见病治疗药物，也是北海康成将进入商业化的首个自主研发产品。

北海康成于今年8月公布了CAN103针对成人和儿童戈谢病患者关键临床试验的积极顶线数据结果。国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）于9月授予了CAN103优先审评资格。今年10月，北海康成顺利通过药品上市许可持有人（MAH）的生产和质量管理体系审核和现场检查，获得《药品生产许可证》B证。

2024年10月22日，国家药监局正式印发《生物制品分段生产试点工作方案》。在北海康成与药明生物的紧密合作下，双方顺利取得了相关生物药制品生产许可证，成为中国首批MAH制度下生物制品分段生产试点的实践者。

关于CAN103

CAN103（注射用维拉苷酶β）是国内首个本土自主研发并即将进入临床应用的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。

CAN103的关键性临床试验于2024年8月取得积极顶线数据，是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注CAN103每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。结果表明，该研究在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。该研究方案主要终点的设定已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)认可。

关于戈谢病

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂（葡糖神经酰胺）的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。30年以来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法(ERT)一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。