2025年2月，美国奥兰多举行的第48届美国耳鼻咽喉头颈外科研究学会（ARO）国际会议上，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授被授予“临床科学创新奖”（Award for Clinical Innovation），成为该奖项自1973年设立以来首位获奖的亚洲科学家。
ARO组委会如此评价：舒易来博士与团队合作，持续致力于研发和探索基因治疗恢复听力而获奖。
获得此殊荣之核心，是团队针对耳畸蛋白缺陷（OTOF基因突变）导致的先天性耳聋，开发出全球首个双腺相关病毒（AAV）载体基因治疗药物，成功让聋哑患者重获听力和语言能力。
这不仅是对舒易来团队在遗传性耳聋基因治疗领域开创性工作的认可，更标志着中国科学家在全球听觉医学研究领域迈入顶尖行列。从实验室到临床，从欧美独领到亚洲突破，舒易来的故事是他的个人奋斗史，也是一部中国医学创新的缩影。
从上海到哈佛 再回到上海
舒易来的科研生涯始于2007年。彼时，他进入复旦大学附属眼耳鼻喉科医院硕博连读，师从我国耳科学泰斗、中国科学院院士王正敏和临床专家吴海涛教授。这段经历为他奠定了扎实的耳科临床与基础研究基础。
2010年，经王正敏院士与李华伟教授推荐，舒易来赴哈佛大学医学院附属麻省眼耳医院深造，师从国际耳聋治疗专家Zheng-Yi Chen教授，专注耳聋基因治疗研究。在美期间，他系统学习了基因载体设计、动物模型构建等前沿技术，并于2014年与基因编辑领域权威David Liu教授合作，在国际上首次实现内耳感觉细胞的基因编辑。
这段经历让他意识到，基因治疗可能是根治遗传性耳聋的关键路径，而中国亟需自主技术突破。
最终，在2014年学成归国之后，舒易来回到复旦大学附属眼耳鼻喉科医院工作并深耕于耳聋基因治疗研究和临床转化。
破冰！全球首个临床试验
自2014年归国后，舒易来携团队以“解决临床痛点”为使命，依托复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的临床资源，针对10余种耳聋致病基因展开攻关。
其中，OTOF基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋（DFNB9）成为突破口。这类患者因内耳毛细胞无法传递声音信号，出生即丧失听力，往往因聋致哑，且传统人工耳蜗难以完全恢复自然听觉。
OTOF基因编码序列长达6.2kb，远超单个AAV载体的容量限制。舒易来团队创新采用双AAV载体拆分递送策略——将基因分为两部分，分别由两种AAV携带，注射后在内耳细胞内重组为完整基因。这一技术不仅解决了大基因递送难题，更为全球首例双AAV载体人体试验的成功奠定基础。
图源：复旦大学
2022年6月，该实验项目通过伦理审查；同年10月启动患者招募，首例治疗于12月完成。团队通过微创耳部注射，将药物精准递送至内耳毛细胞，促使患者表达正常耳畸蛋白。
2023年10月27日，舒易来医生在第30届欧洲基因和细胞治疗学会年会上分享了基因治疗药物RRG-003的全球首批多例基因治疗临床试验结果，引发国际轰动：其数据显示，5例患者中4例患者治疗后有明显的听力改善，并且耐受性和安全性良好。
当日，舒易来还播放了一个视频。画面中，一个两岁小男孩背对镜头，母亲在其身后呼唤，他缓缓转过头来...这是孩子接受基因疗法RRG-003后的第28天。
这个年仅两岁的孩子患有先天性耳聋，接受治疗已过去半年。据其母亲回忆，治疗前，无论是鞭炮声还是雷声，孩子都毫无反应。由于听不见声音，他敲门时只是单纯模仿动作，并不会发出声音。
男孩的母亲向舒易来团队透露，“治疗后并没有立刻起效，第14天时，孩子还不会对声音做出反应。我们很紧张。差不多一个月才看到效果，我们一家人激动得都哭了。”
改写“十聋九哑”的残酷现实
截至2025年3月，该临床试验已纳入多名儿童及成人患者，最长随访时间达2年2个月。结果显示：
安全性：所有患者未出现严重不良反应，局部注射方案显著降低系统性风险；
有效性：90%以上患者听力显著改善，声源定位与言语能力同步提升，部分患儿甚至达到接近正常听力水平；
持久性：首例患者听力稳定维持超2年，打破基因治疗疗效短暂的质疑。
这一成果被《柳叶刀》与《自然医学》同步刊载，获《柳叶刀》同期述评，并入选封面导读。
国际同行评论道“其为耳聋治疗提供了范式转变，并为治疗其他形式的听力损失带来希望”、“标志着基因治疗听觉障碍乃至更广泛疾病的新时代开启”。
2024年，团队进一步在ARO主席团会议上披露双耳治疗数据，证实技术可扩展性。
写在文末
2024年12月，舒易来医生团队在国际著名杂志《自然遗传学综述》发表题为《耳聋基因治疗：我们可以做更多》的评论文章，同月，上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）正式获批，舒易来教授担任重点实验室主任。
对于耳聋，对于罕见病，我们确实还可以做更多，也能够做到更多。
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