2025年3月13日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了天士力医药集团自主研发的全球首款同种异体脂肪间充质基质细胞（AD-MSCs）药物NR-20201的临床试验申请。
该药物拟用于治疗急性缺血性脑卒中，其核心机制是通过细胞归巢效应激活受损脑组织的血管再生与功能修复。
开发NR-20201药物所获得的实验数据，最终也让天士力干细胞生物实验室明确了MSCs的定义—它为长久以来关于MSCs到底是间充质干细胞还是间充质基质细胞的性质争议画上了句号，明确区分了MSCs是属于基质细胞还是干细胞，并为鉴定二者提供了明确的标准。
如此具有突破性，但为何NR-20201被美国“抢了先”？早在2024年10月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）率先批准该药物的临床试验申请。
事实上，远远不止NR-20201一种药物先“出海”，再“回来”...为何中国企业的创新药物时常在美国“首发”？
1
明确MSCs到底是谁
就像上文所说，天士力NR-20201的价值不仅仅在于其治疗急性缺血性脑卒中的潜力，更在于其对传统的MSCs定义的颠覆。
传统上，间充质干细胞（MSCs）与间充质基质细胞（MSCs）常被混为一谈，但二者在功能机制和临床应用上存在着显著差异。
2025年2月8日，一篇名为《通过单细胞转录组学分析揭示间充质干细胞与干细胞的区别》的研究论文揭示了该结论。
该研究由四川大学华西医院再生医学研究中心以及天士力干细胞生物实验室主导。
它们通过单细胞转录组学分析等手段来进行研究，最终发现，关于间充质基质细胞与干细胞：
基因表达谱存在差异：研究发现，MSCs与干细胞在基因表达谱上存在显著差异，尤其是在自我更新和分化相关基因的表达上。这些差异为区分两者提供了基础。
确定了区分二者的正负标志物：研究识别出了8个关键基因作为MSCs的负标志物（如SOX2、NANOG、POU5F1等）和一系列独特的功能基因作为正标志物（如TMEM119、FBLN5、KCNK2、CLDN11和DKK1等）。这些标志物的确定为MSCs的鉴定提供了明确的标准。
标志物验证与应用：通过流式细胞术验证，证实了所开发标志物的有效性。同时，研究还将这些标志物应用于分析混合细胞样本，以验证其区分能力。
可以说，天士主导了对MSCs性质的进一步明确工作。相关标准的建立为细胞治疗领域的精准、可控和规范化发展提供了有力支持。
2
先出海 再回来-中美审批时差
NR-20201的“先美后中”路径并非孤例。
近年来，包括百济神州的泽布替尼、传奇生物的CAR-T疗法等均选择率先通过FDA审批，再回归中国市场。这一现象的背后是多重制度性因素叠加所致。
FDA的IND（Investigational New Drug）申请采用“备案制”，企业仅需提交临床前数据证明安全性即可启动Ⅰ期试验，审评周期通常为30天。而中国CDE的临床试验审批（CTA）采取“许可制”，需全面评估药学、非临床和临床方案，审评时间平均为60-90天。
对于细胞治疗等前沿领域，CDE可能还需额外组织专家咨询，进一步延长流程。
FDA的批准可助力企业纳入全球患者队列，加速数据积累。天士力计划在美国开展Ⅰ/Ⅱ期试验，同步收集欧美人群的疗效数据，为后续国际申报铺路。
相比之下，即使中国于2017年就加入了ICH（国际人用药品注册技术协调会）的临床数据互认框架，在刻板印象等因素的影响下，海外认可度仍然有限。
FDA的IND获批常被视为技术可行性的“背书”，能显著提升企业估值。2024年，天士力在FDA获批后，其股价次日上涨4.2%，反映出市场对“出海”标签的追捧。
而国内资本市场对创新药的估值逻辑仍偏重短期盈利，长期研发项目易受冷遇。
3
走出“围城”
中国生物医药产业的“慢人一步”，一定程度上反应了中国审评体系的风险厌恶倾向。
虽然近年来CDE的审评标准逐步与国际接轨，但在细胞治疗等高风险领域仍倾向于保守。
FDA允许基于动物模型和体外数据的“有限证据”启动临床试验，而CDE通常要求更完整的机制验证。
这种差异会使得企业为规避国内的高驳回风险，优先选择海外申报。
私以为，要扭转“出海优先”的被动局面，可以从以下方面入手：
一是优化审评流程，允许企业分阶段提交数据，缩短IND审批周期；针对细胞与基因治疗领域，设立细胞与基因治疗专项审评通道，配备跨学科专家团队。
二是完善资本支持，扩大科创板对未盈利生物科技企业的包容性，引导长期资本投向早期研发。
写在文末
中国企业绝对具有弯道超车，技术突围的能力，但制度滞后正在一定程度上牵绊着这些企业前进的脚步。唯有打破路径依赖，构建创新生态，才能实现从“跟随”到“引领”的质变。
这条路注定漫长，但方向正确，终将抵达。
* 文章内容仅供参考，不构成任何建议
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