“随风潜入夜，润物细无声。”从药物研发到疾病诊断，从精准治疗到健康管理，AI正悄然改变生物医药行业的每一个环节。但是，生物医药毕竟关乎每个人的生命健康，容不得半点马虎，各种疑问由此而起。
文|冯雯雯 孟海华
冯雯雯，就职于上海市生物医药科技产业促进中心。
孟海华，上海市生物医药科技产业促进中心副研究员。
01.
AI真能让寻常百姓不再望“药”兴叹吗
长期以来，药物研发行业存在一个著名的“双十魔咒”，即一款新药从研发到上市，平均要花费10年时间、投入10亿美元，研发过程中的失败率更是高达90%以上，这些成本最终都会转嫁到药价上。AI正在打破这个魔咒，我国科学家通过虚拟筛选天然产物库，首次鉴定出异银杏素可作为ATP柠檬酸裂合酶的新型小分子抑制剂。这项研究为开发新型降脂药物提供了天然先导化合物，尤其为他汀类药物不耐受的心血管疾病患者提供了潜在替代治疗方案。更让人惊喜的是，AI还能“虚拟筛选”化合物。美国麻省理工学院的研究团队用AI模型对1200万种化合物进行筛选，最终找到能对抗“超级细菌”的新抗生素，而这个过程如果靠人力，几乎不可能完成。随着研发成本降低、周期缩短，“天价药”变平价药的希望越来越大。不过，目前我国还没有AI辅助研发的新药获批上市，但已有不少新药进入临床试验阶段，值得期待。
02.
AI究竟是“神医”，还是“智商税”
“不确定挂什么科”“拿到化验单看不懂”“基层医院没专家”……这些看病难题很多人都遇到过。如今，AI辅助诊断正在破解这些难题，AI能够模拟专家的诊断思路，为广大患者提供诊断建议，让更多患者在家门口的基层医疗机构就能享受到优质的医疗服务。而且，AI辅助诊断系统还在不断学习和优化，通过大量的病例数据进行训练，其诊断的准确性和可靠性表现尤为突出。例如：针对肺结节筛查，AI能快速识别出医生可能遗漏的微小结节；针对罕见病，我国科学家研发出AI罕见病大模型，以罕见病大数据为支撑，提升医生识别、诊断罕见病的效率，进一步缩短确诊时间。很多人会担心：“AI会不会误诊？”确实，AI误诊事件偶有发生。目前，AI给出的大多是通用方案，缺乏对输出质量的评估，且不同提问方式可能导致结果不同，容易误导判断。值得注意的是，AI本质是“数据驱动的模型”，如果训练数据有偏差，如过度集中于某类人群、缺乏罕见病例，就可能“水土不服”。
03.
“电子人”吃“电子药”的试验靠谱吗
提到药物试验，很多人会想到小白鼠或志愿者。在传统药物试验中，一种药要测试效果，可能需要几千位患者，实施难度大、成本高；而AI构建的“虚拟患者”，正在改变药物试验的方式。美国斯坦福大学打造的1635个“硅基乳腺癌患者”，在计算机里完成了从用药反应到癌细胞转移的全过程模拟。这种AI虚拟临床试验不仅使研发成本降低了2/3，更避免了真实试药的高风险。“虚拟患者”其实是基于患者的基因、病史、检查数据等构建的“数字孪生”，能模拟人体对药物的反应，能在一套模型中同时“测试”几千种药物，获得海量数据，既提高效率又降低风险。不过，“虚拟患者”目前还不能完全代替真人试验，它主要用于前期筛选、优化试验方案，最终药物安全性和有效性仍需真人临床试验验证。
04.
医疗数据交给AI，会不会为自己埋下安全隐患
医疗数据涉及个人隐私，很多人担心：“数据上传后会不会被泄露？”这确实是“AI+生物医药”领域的重要问题。医疗数据包含姓名、年龄、病史、基因信息等敏感内容，一旦泄露，可能带来诸多风险。为守护数据安全，相关部门和机构采取了多种措施。例如：国家出台法律法规，规范医疗数据的收集和使用；不少医院选择大模型私有化部署，避免数据跨境传输和外部泄露；科研人员还会对数据进行“脱敏处理”，去除个人标识信息后再用于模型训练。从个人角度来说，使用AI医疗服务时，要选择正规平台，仔细阅读隐私政策，了解数据用途和保护措施。如果平台没有明确的隐私保护说明，尽量不要上传敏感医疗信息。此外，我国正在完善相关监管框架，明确AI研发者、使用者的责任边界，未来数据安全会更有保障。
05.
AI如何破解“回家就失联”的医疗困局
目前，科学家在开发AI医疗随访智能体，填补患者出院后的健康管理真空。这些智能体全天候在线，能够依据患者的具体病情和医嘱，制订个性化的随访计划。它们可以通过智能语音交互、短信提醒等多种方式，与患者保持密切沟通，及时了解患者的康复情况，为患者提供专业的健康指导。AI医疗随访智能体还能对患者的健康数据进行实时监测和分析，采集患者用药依从性、睡眠质量、症状自报、生命体征、情绪和心理、生活方式、饮食记录、疼痛评分、活动能力、康复进展、不良反应等，一旦发现异常，便迅速发出预警，为患者的健康保驾护航。国内的一些医院已经上线智能语音随访系统，利用自然语言处理技术对收集的信息进行智能分析，最终展示可视化交互结果，极大地提高随访工作效率。
06.
AI医生上线，人类医生的“失业倒计时”开始了吗
AI虽然具备强大的数据处理和分析能力，能够辅助医生进行诊断、提供治疗方案建议，但它无法完全替代医生的专业判断和人文关怀。医生在临床实践中，不仅要考虑疾病本身，还要关注患者的心理状态、家庭情况等多方面因素，这些是AI难以做到的。而且，医疗是一个高度复杂且充满不确定性的领域，AI在处理一些罕见病、复杂病例时，仍需要医生的指导和审核。因此，AI更可能成为医生的得力助手，而非竞争对手，医生与AI携手合作，将共同推动医疗行业的进步。
*本文刊登于《科学画报》2026年第2期人工智能专栏，更多相关内容欢迎订阅。
购买单期
全年订阅
热门跟贴