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2018年，贺建奎擅自编辑人类胚胎以增强它们艾滋病免疫力，两名基因编辑婴儿随之诞生，贺建奎则因“非法行医”被判处三年监禁。此后，基因编辑引发社会广泛关注，多国收紧监管，比如，美国FDA不批准基因改造胚胎的临床应用。
而就在近日，一则关于6岁女童接受基因编辑试验后死亡的报道，曝光了一个隐匿了一年的 碱基编辑人体临床试验悲剧 。
这是7月23日国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）联合披露的起临床试验死亡事件，篇幅较长，诸多细节穿插其中。
根据这篇文章，涉事女童罹患Snijders Blok–Campeau综合征，这是一种由CHD3基因突变导致的神经发育性疾病。这种病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及生命。
2025年3月24日，女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的IIT（研究者发起的临床研究）。并且，女童家属筹集了这项临床试验的部分资金，约86万美元（约582万元人民币）。
据前述报道，该女童的父母是通过患者交流群联系到的上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队，该团队在基因编辑和神经系统疾病领域较为知名。在与研究团队接触后，女童父母决定尝试一种针对CHD3基因突变的个体化基因编辑治疗。该疗法需要将病毒注入受试者脊柱底部的液体中。
根据官方文件及女孩父母的叙述，医院允许仇子龙的实验性治疗依据一种无需国家监管机构批准的制度路径继续推进。
然而，就在接受治疗的3天后，这名6岁女童开始发烧，随后又出现肾脏严重受损的症状。接受治疗后一周内，女童死亡。
涉事的上海交通大学医学院附属新华医院随后内部评估认为，女童死亡与此次基因编辑治疗有关，死因为血栓性微血管病。
事件发生后，该临床试验致死不良事件未按照行业规范对外公开，也未更新至国际临床试验公开登记平台，长期处于隐匿状态。涉事医院伦理委员会曾在事发两日后出具相关调查结论，但相关结果未对外披露具体细节与核查依据。
此外，孩子死亡后，医院只向地方卫生部门缴纳了一笔金额不高的罚款，仇子龙本人没有受到公开处罚。
据悉，2026年初，仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队在《自然》（Nature）发表了题为In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice的论文。
但论文通篇并未提及女童的病例，以及家属全额出资、人体试验致死等全部关键信息，仅用模糊表述“临床前研究向临床转化存在巨大挑战”隐晦带过本次死亡悲剧。
论文显示了研究人员利用该技术纠正小鼠CHD3基因突变，并改善了部分行为异常，但隐匿了灵长类动物实验中观测到的肝肾毒性数据，调整动物实验成像对照条件，数据完整性、真实性受到学界质疑。
根据报道披露，患儿家属在事件发生后多次与研究团队沟通，要求撤回涉事论文、公开试验完整真相，研究团队初期口头应允后续无实质回应。
女童家属还向上海交通大学医学院提交了投诉，要求进行调查并撤回上述论文；2025年9月，上海有关部门对上海交通大学医学院附属新华医院罚款约3600美元（约2.4万元人民币），理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。
《经济观察报》今日报道指出，针对《科学》（Science）报道的6岁女童接受基因编辑试验后死亡事件，其采访了海交通大学医学院，后者宣传部门一位工作人员回应，目前还在调查中。
经济观察报也还拨打了仇子龙的公开电话，未能接通。记者也致电了上海交通大学医学院附属新华医院公开电话，未获有效回复。
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