罕见遗传性听力损失迎来基因疗法！FDA批准Otarmeni上市

干眼症滴眼液TRYPTYR使用前需要了解的重要信息

1型糖尿病药物Tzield在美扩大适用年龄至1岁及以上患儿

新型双药单片方案！FDA批准Idvynso用于治疗HIV-1感染

死亡风险降低60%！胰腺癌在研口服药物Daraxonrasib三期试验成功

威尔逊病在研药物ALXN1840可改善伴神经系统症状患者神经系统预后

Foundayo在2型糖尿病和肥胖症患者中达到心血管安全性终点

Rapiblyk获得FDA批准用于儿科室上性心动过速治疗

Elraglusib联合化疗可使转移性胰腺导管腺癌患者1年生存率翻倍

局灶节段性肾小球硬化症首个治疗药物：FILSPARI在美扩展适应症

Avmapki联合Fakzynja治疗低级别浆液性卵巢癌两年中位随访数据

Nereus预防GLP-1受体激动剂诱发呕吐开展3期试验

原发性膜性肾病在研药物Budoprutug获FDA快速通道资格认定

ASO药物Elsunersen可显著减少儿科SCN2A癫痫患者的癫痫发作

甲状腺眼病治疗药物Tepezza皮下注射与静脉输注疗效相当

靶向药Haizexin在日获批用于治疗PIK3CA突变型卵巢透明细胞癌

礼来口服GLP-1受体激动剂Foundayo在美国获批用于肥胖症、超重

甲状腺眼病在研皮下注射疗法Elegrobart可减轻眼球突出和复视

特发性肺纤维化在研药物Tyvaso又一项3期试验达主要终点

重度白细胞黏附缺陷I型首个基因疗法：FDA加速批准Kresladi