编者按:随着多组学技术、人工智能与精准医学的快速发展,临床药学正站在一个全新的十字路口。当海量高维数据涌向临床,药师的价值究竟是被削弱,还是被重新定义?北京大学第三医院李慧博教授作为第一作者在iMeta(IF 44.4)发表“多组学驱动的精准医学”综述,提出MODPM整合框架,为这一命题提供了系统思考。从炎症性肠病的个体化用药,到药学门诊的医教研协同,再到AI时代的药师能力重构,她的实践路径或许正是当代临床药师转型的一个缩影。2026年世界药师节来临之际,本期《药有作为》特邀李慧博教授,围绕多组学时代的精准用药、青年药师成长及“赋能药师”的内涵,分享她的思考与感悟。
“多组学真正进入临床,不取决于我们能测多少,而取决于能不能回答患者下一步怎么用药。”
——李慧博教授
《药学瞭望》:您作为第一作者在iMeta(IF 44.4)发表了“多组学驱动的精准医学”综述,提出了MODPM整合框架。请问这篇文章的选题初衷是什么?从临床药学的视角来看,多组学驱动的精准医学距离日常的药学实践还有多远?药师在这一框架中可以扮演怎样的角色?
李慧博教授:这个选题与我十余年来从事炎症性肠病精准治疗的工作密切相关。在临床中,我们经常遇到这样的情况:同样的症状、同样的临床表征、同样的用药方案,患者却呈现出完全不同的疗效。有的患者长期维持疾病缓解,有的从一开始效果就不理想,还有的随着治疗推进逐渐出现疗效下降。这促使我们深入思考:疾病的发展和药物响应,不仅仅受身高体重等简单因素影响——我们最粗浅的基于BMI调整剂量只是起点——还会受到基因、表观遗传、肠道菌群、环境、自身免疫等多层因素的综合影响。正是基于这样的临床问题,我们八个团队共同撰写了这篇多组学驱动的精准治疗长综述。
在这篇文章中,我们注意到,早期做多组学研究的团队并不少,但每个专家团队更多关注单一维度,且尚未真正将这些组学数据应用到临床。因此,我们希望提出一个多组学驱动的精准医学框架,思考如何用好这些海量数据,真正指导临床用药、改善临床结局。具体而言,我们做了三方面工作:第一,不是简单叠加不同维度的组学数据,而是将多维度数据整合在一起;第二,系统梳理了如何用人工智能方法整合海量数据,从早期仅用统计学方法,到如今逐渐演变出虚拟细胞筛选等模型;第三,提出了多组学驱动精准医学在几个场景中的应用。最主要的应用方向是新药研发:如何识别疾病发生的靶点和通路,即发病机制;针对发病机制如何进行药物筛选、结构优化,再到有效性评价。我们选择了三个极具代表性的疾病:肿瘤,因其异质性强,涉及基因突变和治疗效果差异;自身免疫性疾病,越来越多患者存在自身免疫共病,背后发病机制在不同系统中呈现不同表征;代谢与肾代谢综合征,围绕代谢相关问题。最后,我们也提出了多组学驱动精准医学未来可能面临的挑战。
回到临床,多组学驱动的精准治疗离我们有多远?其实,基于药物基因组学指导临床合理用药,我们已经在用;基于治疗药物监测进行剂量优化和调整,我们也在用。精准医学包括多组学驱动的精准医学,已有一些进入临床的端倪或应用。但未来仍面临诸多问题和挑战:不同研究中心的数据如何同质化?不同检测方法和检测维度下,指标标尺不一致时,如何整合数据用于临床?在做到数据对齐一致性的同时,如何更好地保护隐私?这些都是现实挑战。基于这些问题,我们撰写了包含七百多篇参考文献的长综述,希望给同行一些借鉴。
一方面,我们希望整合现有组学技术,思考如何用好海量数据;另一方面,一定要紧扣临床,将患者多模态数据——影像、病理、临床信息等维度——与组学指标结合在一起,同时关注患者真正的临床结局,看这些指标如何改变结局。最终落到实处,是精准医学如何优化和调整治疗决策。让我们不再在初始方案时“盲人摸象”式试药,降低试错成本。我们希望从一开始选择初始治疗药物时,就能为患者选择适合的药物;在疾病治疗和发展过程中,基于动态指标不断优化调整,真正实现“量体裁衣”,提供更精准的个体化药物治疗。
“成长不是三条道路同时狂奔,而是找到一条主线,让临床、教学和科研彼此照亮。”
——李慧博教授
《药学瞭望》:回想起来,您参与了药学瞭望第一期“药师新锐谈”的访谈,医教研协同发展,药学门诊越来越有起色,一路走来应该有不少感触。回顾这段经历,您觉得在临床药学这条路上持续走下去,最重要的是什么?有没有什么心得想跟正在成长的药师同行们分享?
李慧博教授:非常感谢《药学瞭望》这样的平台,让我们青年药师能够不断成长,并与药学同行持续交流。从第一期的“药师新锐谈”到这一次的“药有作为”,我通过不断学习与同行交流,也在不断成长。我比较相信两件事:第一,做正确的事情;第二,怎么正确地做事情。这两点都很关键。
首先,做正确的事情。我一直觉得,能够帮助患者识别长期用药过程中的药物治疗问题,是一件非常有意义的事情,也让我不断深化职业的价值感和成就感。我相信所有同行都有同样的感受。
其次,比较困难的是如何长期、正确地做正确的事。在这个过程中,我们需要不断交流、不断学习,为自己赋能。回望这些年的成长历程,临床药学真的是一条长期主义的道路。刚开始做的时候,可能并不会看到明显效果。但随着平台的发展,国家给予我们赋能和机会,我觉得现在是一个最好的时代。国家卫健委的政策推动,公众健康素养的提高,以及健康管理需求的增长,都需要药师帮助识别长期用药中的药物治疗管理问题。同时,我们在工作中有很好的团队协作,与医生、护士建立了信任,患者也越来越需要我们在门诊或病房提供专业的药学服务。所以第一点想说的是:坚持,长期坚持做正确的事情。
第二点想分享的是,在成长过程中,如何用现代化的技术帮助自己成长。我们要不断学习,现在是一个AI快速发展的时代,要跟上时代步伐,学习新技术。
第三点是要学会团结协作。一个人可以走得很快,但一群人才能走得更远。每个人的专业能力都是有限的,更重要的是如何发挥自己的特长,同时在多学科团队中协作,为患者提供最大化的药学服务。
另外,还有一点个人成长感悟想分享。在职业成长过程中,不要太着急给自己贴标签,也不要急于给自己设限。工作中成长的同时,家庭成员、孩子可能也需要你。经常有人问我如何平衡家庭、工作和生活,其实更多的是在什么时间做那些紧急且重要的事情。对于工作而言,临床、教学和科研是三条需要平行前进的方向,它们相辅相成。我们在临床工作中发现难以解决的治疗问题,就需要用科学方法解决其深层次的科学问题。同时,我们希望把所学、所想、所思传承下去,让更多人加入专业药师团队,这就需要不断教学,把思考的东西经过分享、加工进一步传递。所以医疗、教学、科研是相辅相成的,并不是选择单一赛道,而是相互照亮前进的道路。
“未来真正稀缺的,不是会使用AI的药师,而是知道什么时候应该相信AI、什么时候不能相信AI的药师。”
——李慧博教授
《药学瞭望》:2026年世界药师节即将到来,今年的主题是“赋能药师,共创更健康的未来”。结合您自身的科研和临床实践经历,您如何理解“赋能”这一关键词?在您看来,当前药师最需要被赋能的能力或方向是什么?药师又该如何主动提升自身能力,在精准医学时代创造更大的价值?
李慧博教授:首先,在2026年世界药师节即将来临之际,祝广大药师节日快乐。今年的主题“赋能药师”,我觉得非常好,也非常喜欢。
我个人认为,“赋能”分为两个维度。一方面是来自外界的赋能。我们可以看到,国家健康管理的需求将药师的职业价值提升到非常高的位置。公众可以在药学门诊得到专业的药学服务,住院期间也可以得到临床药学服务。外界平台和公众可以与药师有非常好的沟通。包括现在自媒体平台,药师也经常做科普工作,提高全民健康素养。
第二方面的赋能,来自药师自身。我观察到,无论是刚入职场的年轻药师,还是资深药师,在AI快速发展的时代,都需要持续学习。对于青年药师,尤其是刚入职的新人,一定要把专业知识的基础打牢,这是立身之本。只有具备专业技能,才能为患者提供专业的技术服务。其次,在AI快速迭代的过程中,我们应该主动学习新技术,提高工作效率,在有限时间内服务更多患者,同时有更多时间解决临床问题背后深层次的科学问题。此外,还要持续带教,包括本科生、研究生、紧缺人才进修药师、规范化培训学员,让更多人加入药师专业队伍。
第三,除了技术赋能,一定不能失去人文底蕴和人文关怀。即使AI技术不断发展,甚至可能过度谄媚、讨好我们的需求,我们仍要用专业知识和人文温度,看到患者背后的情感需求。我们不仅要解决药物治疗问题,更应给予患者深层次的温暖与帮助。所以在我看来,赋能药师并不仅仅是看到一个病,而是真正看到一个完整的人,用AI技术和人文关怀,提供完整的闭环药学服务。
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(来源:药学瞭望)
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