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新智元报道

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Claude真下场造药了!

前一天,Anthropic刚交完IPO招股书,今天扭头就杀进药物研发圈,而且这波操作极其硬核——

直接把「一人药企」Mithril Medicine收入囊中。

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创始人Cody Tranbarger单枪匹马,唯一的工具就是Claude。

就靠这个组合,他一人调度了11家外部实验室,不到18个月,把一个罕见病疗法从想法直接干到小鼠实验,结果还真成了。

如今,这一实验pipeline已正式并入Anthropic,预计最快2028年底进入人类临床试验!

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不仅如此,Anthropic还联手6大顶尖生物医药及风投,让Claude直接杀入抗癌,食物过敏治疗及临床试验的核心流水线。

结果非常令人震撼——

Claude一个月狂搓约3.5万种抗体设计,把CAR-T一个关键组件缩短约70%,还让药品生产文档的审核时间减少89%。

如今的Claude已穿上白大褂,向癌症和罕见病发起总攻!

1个人+Claude

史上最牛「一人药企」,18个月创奇迹

在这份长长的官方报告中,最让人掉下巴的操作,莫过于Anthropic对Mithril Medicine的直接收购。

说出来你可能不信,从成立到被巨头收购,全公司上下只有创始人Cody Tranbarger一个人。

他要死磕的疾病,是极其棘手「LAMA2型先天性肌营养不良症」(LAMA2-CMD)。

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这是一种极其残酷的罕见儿科绝症:患儿从出生起就肌肉无力,42名重症患儿的追踪数据显示,仅1人能独立行走。

六分之一活不到成年,且目前全球没有任何获批的根本性疗法。

这一问题的根源,出在肌肉纤维与外部支撑结构的连接上。

健康肌肉的每根纤维外面,都包着一层叫「基底膜」的结构。其中一个关键部件,叫层粘连蛋白α2。它参与组成的蛋白复合物,既帮助织起这张网,也负责把网锚定在肌肉细胞表面。

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α2缺失后,肌肉纤维失去重要支撑,逐渐受损。

Cody把除了核心决策之外的几乎所有科学和运营工作,全权委托给了Claude。

在不到18个月的时间里,Cody与Claude组成了一支极致的「碳基+硅基」二人特种部队。

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论文地址:https://www-cdn.anthropic.com/52e1f5d50c47ca3818f56704c27cf19e59b62e77.pdf

他们设计出了一种「双特异性桥接抗体」,思路就是去造一枚「分子订书钉」。

既然替补蛋白就在那儿,肌膜上的「铆钉底座」β-dystroglycan也还在,缺的只是中间那根连接——

那就造一个双特异性抗体:一只手抓住层粘连蛋白-α4的LG4-5结构域,另一只手抓住β-dystroglycan,硬把基底膜重新「订」回肌膜上。

最终胜出的两个分子,在细胞实验里能把细胞牢牢粘在目标蛋白的涂层上,扛住两轮离心冲洗。

小鼠试药,大获成功

随后,Tranbarger在患病小鼠(dy^W小鼠)体内实验,彻底验证了这个神仙设计。

从出生起连续给药六周后:治疗组的三头肌诱发力量,是对照组的1.95倍;握力是对照组的1.94倍;作为阳性对照的现有基因疗法,只做到1.31倍。

抗体也确实到了该去的地方:末次给药几天后,仍能从肌肉里回收到同时抓着两个靶点的抗体,浓度恰好落在最容易「搭桥」的区间。

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那么,在这场硬核研发里,Claude到底是怎么帮一个人管住11家外包实验室(CRO)的?

「极客造药」的真实一周

技术报告专门用了一个章节,复盘了进入大规模筛选阶段后「极客造药」的真实一周:

在团队交接细胞实验的4个工作日里,面对与CRO之间悬而未决的11个实验细节问题(孔板排布、包被蛋白浓度、运输条件等),人类只需敲下两句话并甩过去一个文件夹链接。

Claude在读完所有文件后,仅用96秒给出了核心结论,18分钟内掏出了完整的推进计划和5封可直接发送的英文邮件草稿。

在那周的第4天,负责生产的CRO发来了一份厚达341页的113个分子的生产与质检数据包。

2分40秒后,Claude给出核心结论;7分53秒后,Claude把341页文档一字不落地读完,直接画成了一张14×8的可视化决策矩阵图。

在这场实验中,从底层AlphaFold与晶体结构的叠加对比、Python数据处理脚本编写,到整篇38页学术级论文图表的绘制与正文起草,Claude几乎扛了所有的重体力活。

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如今,一个人就能联手AI造出新药,确实令所有人大为震撼。

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重写抗癌疗法

Claude一路击穿医药圈

除了收购Mithril亲自下场造药,Anthropic在过去几个月里,还派出了自家的生命科学团队,与6大机构展开了深度合作。

其中包括,Generate Biomedicines、Divergence Labs、BigHat Biosciences、Enveda、The Column Group以及百时美施贵宝(BMS)。

过去几个月里,他们用Claude干出了超硬核的战绩。

攻克实体瘤,CAR-T关键组件缩短70%

CAR-T疗法在血液癌症上屡建奇功,但面对实体瘤一直力不从心。

Generate Biomedicines想改造它,思路是把疗法遗传指令中的某一段「压缩」,腾出空间装载对付其他癌症的新指令。

6位科学家用Claude Code提出新设计。

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其中一个比标准版短了约70%,实验室里表现反而更好:免疫细胞表面用来识别癌细胞的受体数量提升约10倍,杀伤肿瘤细胞更高效,活跃时间也更久。

又短又强,这在生物工程里可不常见。

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一个月狂搓3.5万种抗体

食物过敏的「罪魁」是一种叫IgE的分子,一部分飘在血液里,一部分牢牢扒在免疫细胞上。现有药物主要中和血液里游离的那部分,扒在细胞上的,基本拿它没办法。

Divergence Labs想走一条更狠的路:直接把IgE从免疫细胞上「撬」下来。这需要一种带两条「手臂」的精密分子:一条死死抓住IgE,另一条负责把它撬离。

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Claude先把目标拆成一份详细的设计方案,然后在很大程度上自主运行,一个月左右生成了约3.5万种抗体设计,供团队筛选测试。

结果两条「手臂」都找到了苗子。3个设计能结合IgE,20个能撬下IgE,其中3个的撬离效果比标准药物还强。下一步,就是把两条手臂合体。

10周1010个变体,把候选药打磨到极致

一个好药,不光要和靶点结合得紧,还得耐得住生产储存、别结块。

BigHat Biosciences把Claude接入自家实验数据系统,针对两个抗体片段提出改造方案,实验室10周内造出并测试了约1010个变体。

此外,Enveda的生产化学家,审核时间砍掉89%,把人类从文书解放出来;The Column Group筹备了一家新公司Pleiades,用Claude让一个小团队跑更多、更复杂的药物项目;百时美施贵宝正用Claude评估一款早期药物的临床试验计划,并预估试验成功的概率。

制药每个环节,AI几乎包圆了

过去的AI制药,大多停留在“单点突破”:预测蛋白结构、筛选化合物、生成分子。

AI是一把好用的刀,但握刀的、决定往哪儿切的,始终是人。这一次不一样。Claude出现在了药物研发链条的几乎每个环节:

  • 上游:评估靶点值不值得做;

  • 设计:生成抗体、重构CAR-T组件;

  • 优化:迭代候选药,甚至纠正实验指标;

  • 生产与申报:审核质量文档、起草监管文件;

  • 临床:规划试验、预估成功率;

  • 运营:签合同、管物流、协调11家实验室。

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它不只回答问题,还会把目标拆解成方案、自主执行、发现方法论上的漏洞。

这已经很接近一位初级科研人员加项目经理的综合体了。

而Anthropic也不再满足于「卖铲子」给淘金者,而是亲自收购药企、亲自下场做药。

「双十定律」统治制药业几十年,它背后是无数患者等不到的新药,是无数因为「不划算」而被搁置的罕见病。

现在,一个人带着一个AI,18个月走完了过去要好几年的路。

当然,真正的考卷,在人体临床试验里。接下来,还需拭目以待。

参考资料:

https://x.com/AnthropicAI/status/2115178675050307942

https://x.com/i/trending/2115195261421011324

编辑:桃子

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