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阿斯利康BTK抑制剂组合疗法显著提高套细胞淋巴瘤患者无进展生存期

阿斯利康（AstraZeneca）公司日前在2024年欧洲血液学协会（EHA）年会上，公布了其布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Calquence（acalabrutinib）与标准化学免疫疗法联用，作为一线疗法，治疗初治套细胞淋巴瘤（MCL）患者的3期临床试验ECHO的积极结果。试验结果显示，Calquence组合疗法与标准治疗相比，将疾病进展或死亡的风险降低了27%（HR=0.73；95% CI，0.57-0.94；p=0.016），Calquence治疗组患者（n=299）的中位无进展生存期（PFS）为66.4个月，而对照组（n=299）的中位PFS为49.6个月。

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总生存期（OS）的次要终点显示，Calquence组合疗法显示出有利的趋势（HR=0.86；95% CI，0.65-1.13；p=0.2743）。在此次分析时，OS数据尚未成熟，试验将继续评估OS作为关键次要终点。

ECHO试验在疫情期间进行，根据预先规定的分析排除COVID-19相关死亡的影响后，PFS在两组中均有所改善，Calquence组合将疾病进展或死亡的风险进一步降低了36%（HR=0.64；95% CI，0.48-0.84；p=0.0017）。Calquence组的中位PFS未达到，而标准治疗组的中位PFS为61.6个月（HR=0.64；95% CI，0.48-0.84；p=0.0017）。在此次分析中，OS也显示出有利趋势（HR=0.75；95% CI，0.53-1.04；p=0.0797）。

Agios公司“first-in-class”口服疗法达到3期临床主要终点，今年递交监管申请

Agios Pharmaceuticals日前在EHA年会上详细介绍了其全球性3期临床试验ENERGIZE的结果，该研究评估了mitapivat在无输血依赖（NTD）的α-或β-地中海贫血成人患者中的疗效。

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ENERGIZE研究达到了其主要终点，mitapivat与安慰剂相比，显著提高患者血红蛋白缓解率。此外，与基线相比，FACIT-疲劳评分和血红蛋白浓度变化的关键次要终点也达到了统计学显著性。该公司计划在2024年底前提交mitapivat作为地中海贫血治疗药物的监管申请。

3期ENERGIZE研究的结果如下：

研究达到了血红蛋白缓解的主要终点。血红蛋白缓解定义为从第12周到第24周的平均血红蛋白浓度较基线增加≥1 g/dL。Mitapivat组中42.3%（55/130）的患者达到了这一主要终点，而安慰剂组中仅有1.6%（1/64）的患者达到这一标准（双侧p<0.0001）。在Mitapivat组达到血红蛋白缓解的患者中，从第12周到第24周的平均血红蛋白浓度较基线平均变化为1.56 g/dL。

Mitapivat是一款“first-in-class”的口服丙酮酸激酶激活剂，它能改善血红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平。2022年2月，美国FDA了mitapivat（商品名Pyrukynd）上市，它成为首个改变疾病进程的丙酮酸激酶缺乏症疗法。

Bavarian Nordic公司完成突破性病毒样颗粒疫苗上市申请提交

Bavarian Nordic公司今日宣布，已完成向美国FDA滚动提交候选疫苗CHIKV VLP的生物制品许可申请（BLA），用于在12岁及以上人群中预防基孔肯雅病毒感染。新闻稿指出，该疫苗有望在2025年上半年获得批准。

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这一BLA申请包括两项3期临床试验的结果，这些试验包含超过3600名12岁及以上的健康个体。结果显示，CHIKV VLP疫苗具有高度免疫原性，接种21天后强烈诱导了基孔肯雅病毒中和抗体的产生，抗体滴度达到或超过产生血清保护的阈值。CHIKV VLP疫苗在两项研究中均表现出良好的耐受性，疫苗相关的不良事件主要为轻度或中度。

CHIKV VLP是一种基于病毒样颗粒（VLP）的在研疫苗，用于引发抗基孔肯雅病的主动免疫。CHIKV VLP已获得美国FDA的突破性疗法认定和快速通道资格，以及欧洲药品管理局（EMA）的PRIME资格。

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参考资料：

[1] Calquence plus chemoimmunotherapy reduced the risk of disease progression or death by 27% vs. standard of care in patients with untreated mantle cell lymphoma in ECHO Phase III trial. Retrieved June 17, 2024, from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2024/calquence-plus-chemoimmunotherapy-reduced-the-risk-of-disease-progression-or-death-by-27-percent.html

[2] Agios Presents Positive Results from Phase 3 ENERGIZE Study of Mitapivat in Non-Transfusion-Dependent Thalassemia in Plenary Session at the European Hematology Association 2024 Hybrid Congress. Retrieved June 17, 2024, from https://investor.agios.com/news-releases/news-release-details/agios-presents-positive-results-phase-3-energize-study-mitapivat

[3] Bavarian Nordic Completes BLA Submission to U.S. FDA for its Chikungunya Vaccine Candidate. Retrieved June 17, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/17/2899781/0/en/Bavarian-Nordic-Completes-BLA-Submission-to-U-S-FDA-for-its-Chikungunya-Vaccine-Candidate.html

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