▎药明康德内容团队编辑

2021年6月30日，Apellis Pharmaceuticals和Beam Therapeutics联合宣布，两家公司达成一项为期五年的独家研究合作和许可协议。合作将利用Beam专有的碱基编辑平台，结合Apellis在生物补体系统方面的专业知识，以研发补体驱动疾病（complement-driven diseases）的新疗法。研究主要针对受补体系统调节的组织，重点放在眼睛、肝脏和大脑中的C3和其他补体靶标上。

Beam公司的碱基编辑平台将CRISPR系统靶向特定DNA序列的特征与对DNA碱基进行化学修饰的碱基编辑酶结合起来，能够对单个碱基进行精确的编辑。与现有的基因编辑方法相比，碱基编辑能够在靶向基因组序列上造成精确、可预测的单碱基改变，并且不会造成DNA的双链断裂。编辑靶器官中补体通路的关键元件，有可能改变补体级联反应，从而持久解决由异常补体活动引起的疾病。

▲Beam公司的基因编辑技术平台原理（图片来源：Beam公司官网）

Apellis公司在开发补体疗法方面具有丰富经验，该公司开发的 在今年5月份获得美国FDA批准上市，是首款针对补体C3蛋白的靶向疗法。

根据协议，Beam将负责对6个项目进行临床前研究，而Apellis将拥有所有项目的独家许可权，并将承担后续开发的责任。Beam将从Apellis获得5000万美元的前期付款，并在合同执行一周年时额外获得2500万美元的付款。此外，Beam拥有与Apellis在美国共同开发与商业化合作项目的选择权。

“Beam公司是碱基编辑技术领域的先驱，它的精准基因编辑技术为开发新疗法带来了希望。”Apellis联合创始人兼首席执行官Cedric Francois博士表示，“Apellis和Beam有一个共同的愿景，那就是为患者推进变革性药物。我们致力于在广泛的衰弱性疾病中调节补体系统和发现创新的治疗方法。”

参考资料:

[1] Apellis and Beam Therapeutics Enter Exclusive Research Collaboration to Apply Base Editing to Discover Novel Therapies for Complement-Driven Diseases. Retrieved June 30, 2021, from https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/apellis-and-beam-therapeutics-enter-exclusive-research

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。