厚朴方舟团队编译 | 白血病，俗称“血癌”，是电视剧里最常见的“绝症”，如韩剧《蓝色生死恋》、日剧《血疑》中的主角均死于白血病，导致现在很多人仍然认为，白血病等于“不治之症”，得了就死定了。

▲经典韩剧《蓝色生死恋》中女主患白血病死亡，图源：搜狐

在过去，白血病治疗难度大、治疗时期长，确实可以称为“不治之症”。但是，多年以来，白血病的创新疗法不断出现，白血病已经成为生存率最高的癌症类型之一。

白血病可分为四种，急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性髓细胞白血病（AML）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、慢性髓细胞白血病（CML），治愈率与四种亚型、患者年龄、身体情况等相关，但无论是哪种亚型，都可以在合理治疗后获得良好的预后：

  • 根据日本的数据，急性淋巴细胞白血病（ALL）完全缓解率在90%左右[1]，长期生存率超过80%[2]；

  • 急性髓细胞白血病（AML）日本的五年整体生存率为75%[3]，居世界首位；

  • 慢性淋巴细胞白血病（CLL）在日本较少见，但其在所有白血病中进展最缓慢，相对预后最好，许多患者无需特殊治疗也可享受正常健康生活10年以上

  • 慢性髓细胞白血病（CML）虽然自然病程短（3年），治愈率低，但靶向治疗后效果显著，接受靶向治疗后，85%的患者可获得长期存活，8年生存率超过90%。另外，接受造血干细胞移植和干扰素治疗后，约50~70%的患者可能长期存活，8年生存率70%以上[5]。

白血病治疗的效果与医疗水平也有一定的关系，如果由权威的医院及专家诊治，疗效将更上一层楼，如经日本医科大学附属医院血液内科部长、日本血液学会理事猪口孝一教授诊治的慢性髓细胞白血病患者5年生存率高达97%-98%[6]。

▲急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗成绩，图源：[1]

创新疗法使白血病预后效果稳步提升

白血病预后效果的提升，与医疗技术的更新迭代有着密切的联系。

以成人常见的慢性髓细胞白血病（也称慢性粒细胞白血病）为例，2001年，全球第一个小分子靶向治疗药物伊马替尼的横空出世，让慢粒白血病的5年生存率从30%一跃到了90%。

▲电影《我不是药神》中购买的药物正是伊马替尼，图源：网络

此后，二代靶向药（如尼洛替尼、达沙替尼、伯舒替尼等）、三代靶向药（如ponatinib）的逐步问世，再次延长了慢性髓细胞白血病患者的生存期。

另外，最近，美国FDA又获批了一款用于治疗接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的创新疗法Scemblix，使慢性髓细胞白血病的治疗效果再次提升。推荐阅读：白血病创新疗法获批！Scemblix使慢性髓系白血病MMR翻倍

另一方面，CAR-T细胞疗法的出现，也让白血病的治疗效果出现了突破性的提升。

2017年，首个基因治疗方法CAR-T细胞药物Kymriah被美国FDA获批，19年日本正式批准Kymriah用于治疗CD19阳性复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）和CD19阳性复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），同年该药物被日本列入医保范围[7]。

Kymriah是第一个获得亚洲市场批准的CAR-T细胞疗法，虽并未攻克白血病，但Kymriah治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）效果显著，缓解率可达82%[9]，标志着白血病治疗的重大进展。

▲图源：oncolo.jp

白血病治疗的未来展望

白血病的治疗在过去几十年发生了翻天覆地的变化。

已经很难想象，40年前，白血病基本是绝症，很少有患者能活过5年。20年前，慢粒白血病患者主要靠干扰素和化疗，治疗效果差，而且副作用大。

虽然离攻克白血病还有些遥远，但创新疗法的出现，让大量白血病患者不再“无药可医”，获得了长期的生存。相信随着医疗技术的进步，研究人员会找到更多安全、有效的白血病治疗方案，让“攻克白血病”不再是妄想。

厚朴方舟作为国内海外医疗服务机构的佼佼者，与日本多家权威白血病治疗医院有着深入的合作关系，可以为白血病患者预约包括猪口孝一教授在内的日本白血病权威专家，并提供一站式出国看病及远程会诊服务，提高白血病患者的预后。如有需要可以联系厚朴方舟。

参考来源：

[1]小児白血病治療の現状と展望

https://www.nms.ac.jp/sh/jmanms/pdf/011040181.pdf

[2] 急性リンパ性白血病(ALL) Q&A│小児がん | 国立成育医療研究センター

https://www.ncchd.go.jp/hospital/sickness/children/all.html

[3] 急性骨髄性白血病|白血病｜治療・研究｜JALSG

https://www.jalsg.jp/treatment-results/acute-myelogenous-leukemia.html

[4] 慢性リンパ性白血病:どんな病気？検査や治療は？完治できるの？– 株式会社プレシジョン

https://www.premedi.co.jp/%E3%81%8A%E5%8C%BB%E8%80%85%E3%81%95%E3%82%93%E3%82%AA%E3%83%B3%E3%83%A9%E3%82%A4%E3%83%B3/h00205/

[5] 白血病とは｜症状や検査、治療、ステージなど【がん治療.com】

https://www.ganchiryo.com/type/index23.php

[7]FDA approves Novartis chromic myeloid leukemia drug Scemblix(asciminib)

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/215358s000Orig2lbl.pdf

[8] 慢性髓性白血病中国诊断与治疗指南（2020年版）

[9]国内初のCAR-T療法キムリア、薬価は3349万円に | がん情報サイト「オンコロ」

https://oncolo.jp/news/190520m01

[10]Quizartinib Receives Japanese Approval in Relapsed/Refractory FLT3+ AML

https://www.onclive.com/view/quizartinib-receives-japanese-approval-in-relapsedrefractory-flt3-aml

[11]菠萝因子