▎药明康德内容团队报道

近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由优时比（UCB）和Alexza Pharmaceuticals公司共同申报的阿普唑仑吸入粉剂拟被纳入突破性治疗品种，针对适应症为：用于快速终止12周岁及以上患者的刻板性癫痫长时间发作。根据优时比公司公开资料，这是一款小型手持口腔吸入式癫痫发作急救疗法Staccato alprazolam，目前正在海外开展3期临床试验，而该疗法一旦获批，有可能成为首个按需、一次性治疗即可快速终止活动性癫痫发作的创新疗法。

截图来源：CDE官网

公开资料显示，Staccato alprazolam是一种药物器械组合。它结合了已被美国FDA批准的Staccato递送技术和上市药物阿普唑仑（alprazolam），只需一次吸入，即可轻松递送阿普唑仑，有望为癫痫患者及其看护者提供一种阻止活动性癫痫发作的有效方法。其中，Staccato递送技术来自Alexza公司，是一种手持式吸入器，旨在将纯药物气溶胶递送至深肺，以简单、非侵入性方式提供快速全身给药和治疗起效。阿普唑仑是一种苯二氮卓类药物，通过Staccato系统可以迅速蒸发阿普唑仑，使其形成气雾剂，其颗粒可用于深肺输送，以产生快速的全身作用。

早先，Engage Therapeutics与Alexza公司达成协议以共同开发Staccato alprazolam。2020年6月，优时比公司以总金额最高至2.7亿美元收购Engage公司，从而获得了这款创新吸入疗法。同时，优时比公司还与Alexza公司更新达成许可和供应协议，双方将合作开发和商业化这一在研疗法。

ClinicalTrials 官网显示，优时比公司正在开展两项Staccato alprazolam治疗12岁及以上刻板性癫痫长时间发作患者的3期临床研究：其中一项3期研究是为了评估与安慰剂相比，Staccato alprazolam单次给药在90秒内快速终止癫痫发作以及给药后2小时内无癫痫发作复发的成功率；另一项3期研究是为了评估该疗法的长期安全性和耐受性。这两项3期临床研究正在美国、日本等国家和地区开展。

Staccato alprazolam已经在临床试验中显示出对于癫痫患者的有效性。2020年3月，Engage Therapeutics公司宣布该药在治疗癫痫患者的 临床试验StATES中达到主要研究终点。 试验结果表明，与安慰剂组相比，治疗组患者接受治疗后在两分钟内停止癫痫，且在两小时内未复发的患者比例显著提高。 此外，该试验还表明，Staccato alprazolam可以快速起效，平均只需要30秒就可以终止患者的癫痫发作。

癫痫的产生是由于大脑中的一群神经细胞不受控制地被激活。癫痫发作可能导致无法控制的肢体运动，异常的思维和行为，以及异常感知。肢体运动可能非常剧烈，并导致丧失意识。 目前获批治疗癫痫的疗法至少需要15分钟才能生效，这意味着它们来不及用于终止已经开始的癫痫发作。

期待这款创新口腔吸入式疗法后续的临床研究早日进行，为癫痫患者带来更好的治疗选择。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Mar 23，2022.From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]Press Release: UCB acquires Engage Therapeutics: Staccato Alprazolam - A potential solution for acute on-demand seizure management for people living with epilepsy.Retrieved Jun 05，2020.From https://www.ucb-usa.com/stories-media/UCB-U-S-News/detail/article/Press-Release-UCB-acquires-Engage-Therapeutics-Staccato-Alprazolam-A-potential-solution-for-acute-on-demand-seizure-management-for-people-living-with-epilepsy

[3] Engage Therapeutics Announces $23 Million Series A Financing to Advance Phase 2b Development of Novel Epileptic Seizure Rescue Therapy.Retrieved Sep 27，2017.From https://www.businesswire.com/news/home/20170927005611/en/Engage-Therapeutics-Announces-23-Million-Series-A-Financing-to-Advance-Phase-2b-Development-of-Novel-Epileptic-Seizure-Rescue-Therapy

[4] Alexza公司官网.From https://www.alexza.com/

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