欢迎关注凯莱英药闻

2022年4月20日，Arcturus Therapeutics（“Arcturus”）公布了自扩增COVID-19 mRNA 疫苗ARCT-154 正在进行的 1/2/3 期试验的主要数据，研究显示该疫苗达到了预防COVID-19 疾病的主要终点；在安全性上，大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。

ARCT-154 能有效对抗印度德尔塔（Delta）、英国阿尔法（Alpha）、南非贝塔（Beta）和巴西伽玛（Gamma）等危险的新毒株。它的I期、II期和III期临床试验均在越南进行，针对18岁以上的志愿者，其中：

  • I期临床试验在河内医科大学进行，参与志愿者超过100名。

  • II期临床试验在各省市进行，参与志愿者超过300名。

  • III期临床试验志愿者约20600名，分为3a（志愿者600名）和3b（志愿者2万名）两个阶段进行。

根据提供的数据显示，在完成两剂ARCT-154 接种后 7 ~ 56 天，疫苗显示出 55% 的保护效果；进一步分析预防COVID-19（包括与 COVID-19 相关的死亡）重症的关键次要终点，表明疫苗对COVID-19重症的保护率为95%。此外，该研究还达到了免疫原性主要终点，进一步数据将在未来进行披露。

在安全性上， 接种ARCT-154 疫苗组没有报告心肌炎或心包炎病例，不良事件多数为轻度或中度。

Arcturus是一家处于临床阶段的mRNA 药物公司，专注于罕见疾病和疫苗的发现、开发和商业化，通过两项专有技术 LUNAR 脂质介导递送和 STARR mRNA 技术解决 RNA 药物开发中的主要障碍。公司拥有多个RNA 治疗和候选疫苗管道，包括针对 COVID-19 和流感的 mRNA 疫苗项目，治疗鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症和囊性纤维化的项目，以及针对III型糖原贮积病、乙型肝炎病毒和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）等合作开发项目。

Arcturus的研发管线

目前，Arcturus已与Janssen、Ultragenyx、Takeda、CureVac、Duke-NUS Medical等机构建立合作管线。

mRNA 疫苗主要包括两类，即传统的非复制型mRNA 和自扩增型mRNA（saRNA）。saRNA序列含有复制酶基因，可在细胞内扩增 mRNA，从而以较少的 mRNA 剂量生产较多的抗原。非复制型的 mRNA 疫苗结构简单，在人体内无法自我复制，需要成熟的优化工艺才能在较低的剂量诱发有效的免疫应答。

saRNA 的原理是利用 RNA 病毒的自我复制能力，在 mRNA 里面表达一些病毒的非结构蛋白。这种方式的优势在于可以大量持续表达病毒蛋白，同时可以扩增并维持在一定的表达强度；不足之处是比较难控制，可能需要用 RNAi 抑制表达；会大量表达病毒蛋白；此外，由于病毒蛋白过多，无法合成很大的蛋白。

传统mRNA疫苗和自扩增mRNA疫苗的比较

随着技术的不断更新，使得mRNA疫苗成为对抗新兴流行病和现有传染病的非凡工具。未来随着在其它传染病及肿瘤治疗方面的应用，mRNA包括saRNA 在内的技术将面临巨大突破，相关企业也将面临重新洗牌。

感谢关注、转发， 转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618"。

点击下方公众号名片，欢迎关注凯莱英药闻。

参考资料

1、公司官网

2、中金公司研究部