造血干细胞移植已经成为多种血液系统疾病的常规治疗方法，挽救了越来越多血液病患者的生命。对于不同类型的血液系统疾病，要不要进行造血干细胞移植？哪个阶段更适合做造血干细胞移植呢？
关于造血干细胞移植时机的选择，需根据所患疾病的不同，选择不同的造血干细胞移植时机和方式。
一、异基因造血干细胞移植
1
急性白血病
第一次完全缓解期进行造血干细胞移植：成人中、高危组急性白血病和儿童高危组急性髓系白血病。
第二次完全缓解期进行造血干细胞移植：成人低危组急性白血病，儿童复发急性白血病可以选择在第二次完全缓解期进行造血干细胞移植。
同时，复发性急性早幼粒细胞白血病第二次缓解且微小残留病变持续阳性者，亦可考虑异基因造血干细胞移植。
2
慢性粒细胞白血病
在酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时代移植不再是CML慢性期患者的一线治疗选择，原则上对至少一种二代TKI不耐受或耐药的患者考虑异基因干细胞移植。
因此移植仅作为二线TKI治疗失败后的三线的治疗选择。
适合人群包括：
①标准的伊马替尼治疗失败的慢性期患者，可根据患者的年龄和意愿考虑移植。
②治疗任何时候出现ABL基因T315I突变的患者，首选移植。
③二代TKI治疗反应欠佳、失败或不耐受的所有患者。
④更换二代TKI６个月后仍未获得主要遗传学反应者，应尽早考虑移植。
⑤急变期慢性粒细胞白血病，建议通过酪氨酸激酶抑制剂治疗达到第二次慢性期后进行造血干细胞移植。
3
骨髓增生异常综合征
根据国际预后积分系统标准定义的中危II、高危患者，推荐接受造血干细胞移植；而低危、中危I患者依赖输注血液制品作为支持治疗者，也可以考虑进行造血干细胞移植。
4
非恶性血液系统疾病
包括重型再生障碍性贫血、范科尼贫血、重型珠蛋白生成障碍性贫血、重型联合免疫缺陷病等，要求患者在没有活动性感染时进行造血干细胞移植，如在紧急情况下，也可在控制感染的情况下行挽救性移植。
此外，对于年龄大于40岁的重型再生障碍性贫血患者，由于移植相关并发症高，如果有同胞HLA全相合供者，建议在胸腺球蛋白联合环孢素治疗无效后采用造血干细胞移植。
二、自体造血干细胞移植
1
非霍奇金淋巴瘤
高危非霍奇金淋巴瘤化疗达到完全缓解，并经过适当强化治疗后再联合自体造血干细胞移植作为巩固治疗，可明显提高患者的生存率。非霍奇金淋巴瘤复发且对于化/放疗敏感患者，也可首选自体造血干细胞移植作为挽救性治疗。
2
霍奇金淋巴瘤
高危型霍奇金淋巴瘤首次完全缓解，及难治复发霍奇金淋巴瘤，对于化疗尚敏感患者建议接受自体造血干细胞移植。
3
多发性骨髓瘤
一般推荐<65岁，初治多发性骨髓瘤患者，经过4-6个疗程化疗后，采用自体造血干细胞移植作为巩固治疗。
4
非造血系统恶性肿瘤
如神经母细胞瘤、卵巢癌、睾丸癌等，经化疗或放疗达到缓解后，可采用自体造血干细胞移植作为巩固治疗。
5
难治性自身免疫系统疾病
包括多发性硬化、系统性硬化、系统性红斑狼疮、特发性血小板减少性紫癜等，常规治疗效果不佳的患者可采用自体造血干细胞移植作为挽救治疗。
参考文献：
[1] 中高危骨髓增生异常综合征及其转化急性髓系白血病异基因造血干细胞移植时机与疗效的临床研究；中国实用内科杂志. 2021,41(10)；
[2] 异基因造血干细胞移植在复发难治淋巴瘤中的应用；白血病·淋巴瘤. 2021,30(07)；
[3] 实用造血干细胞移植. 人民卫生出版社. 2018年5月第1版第3次印刷
专家介绍
黄露露
南方医科大学珠江医院
毕业于南开大学医学院，现为南方医科大学珠江医院小儿血液科主治医师，擅长儿科常见疾病的诊疗，熟练掌握儿童血液系统疾病、实体肿瘤等疾病的诊治，参与多项临床研究。
编辑 | 子衿
审核 | 黄露露
排版 | Cécilia
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