近年来，生物技术的快速发展促进了交叉学科之间的融合渗透，让再生医学在血液学领域展现出巨大的发展前景，为一系列无法治愈的疾病带来新生希望。为全面提升血液与再生医学领域疾病研究水平和诊治能力，实现我国血液与再生医学的高质量发展，我国首届血液与再生医学论坛于2022年5月14日~15日在天津隆重召开。
本次盛会中，我国血液与再生医学领域知名专家学者汇聚一堂，共议学科建设，共话前沿热点，共谋发展未来，带来了一场中国顶级血液学高质量学术大会。为此，我们荣幸地采访了大会主席、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授，请他梳理学术亮点，盘点学科成就，分享独到见解，把脉发展未来。
血液与再生相辅相成，七大分论坛亮点频出
Q1：首届血液与再生医学论坛的召开受到了业内的广泛关注 ，作为论坛主席，请您谈谈血液与再生医学论坛召开的初衷 ，本次大会有哪些值得关注的学术亮点？
张磊教授：“血液与再生医学”是一个非常宏大的概念。血液涉及到人体的各个器官，如果把人体比作一个社会，那么血液就相当于工业中的石油和电力，如果没有血液运行，机体将无法生存。
同时，人的一生机体在不停地造血，尤其是骨髓造血过程中，白细胞、红细胞、血小板以及一些凝血因子等都依赖造血干细胞的再生，从而维持机体的稳定。由此可见，血液学和再生医学是紧密联系、相辅相成的。
在天津市科协的大力支持下，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）院（所）长程涛教授的全力推动下，2021年我们成立了天津市血液与再生医学学会，因此首届血液与再生医学论坛也随之应运而生。我们希望通过聚焦血液病及相关基础研究，促进血液学基础研究和临床研究更好地结合，从而推动血液学科高质量创新与发展。
本次论坛由天津市血液与再生医学学会主办，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、实验血液学国家重点实验室、国家血液系统疾病临床医学研究中心、中国医学科学院血液病基因治疗重点实验室等共同协办。论坛设有出凝血疾病、再生医学、造血干细胞移植、淋巴瘤骨髓瘤、白血病、基础前沿、科技期刊出版7个分论坛，聚焦了当下临床的热点、难点问题，展示了前沿学术研究，包括大家最关注的CAR-T治疗、血友病的基因治疗、造血干细胞移植的进展等。
在大会中，我们很欣喜地看到许多年轻的科学家在免疫细胞调控、免疫细胞治疗等血液与再生医学话题中带来了非常精彩的报告，未来我们也希望更多的血液临床医学家和基础研究科学家能够聚焦血液与再生医学的发展，大家携手进步，一起走向未来，为中国血液与再生医学事业的科技转化做出自己的贡献。
血友病和地贫成绩领跑，再生医学挑战与机遇并存
Q2：在血液学领域，造血干细胞移植是干细胞临床应用的成熟案例，但当前我国基因治疗等其他再生医学技术的探索仍处于新兴阶段 ，尚未广泛应用于临床。经过本次盛会的充分交流与探讨，您如何评价再生医学在血液学领域取得的成绩？我们面临哪些机遇和挑战？
张磊教授：造血干细胞移植历经多年发展已经非常成熟，很好地诠释了“再生”的概念。近几年来，再生医学在基因治疗方面的探索主要分为基因编辑和基因添加两种形式，并且在血友病和地中海贫血治疗中得到较快的发展。
作为遗传性出血性疾病，血友病的传统凝血因子治疗需要持续终生，而血友病的基因治疗通过病毒载体模式将正确的基因放入体内，通过这种手段治愈血友病是科学家和医学界共同努力的方向。我们团队于2019年11月开始中国第一例静脉输注腺相关病毒为载体的血友病基因治疗，目前大部分患者能够完全达到治愈状态，不再需要输注凝血因子。
骨髓移植是目前地中海贫血重要的治疗手段，然而并不是所有患者都适合做骨髓移植，因此基因治疗也是国内外探索的热门方向。中国医学科学院血液病医院再生医学中心施均教授团队已经开展了我国地中海贫血的基因治疗，通过体外编辑的方法将造血干细胞编辑成正常的细胞，回输后来治愈地中海贫血。
虽然目前基因治疗已进行了诸多探索，但仍面临以下三个方面的挑战：第一，由于“脱靶效应”等导致一些患者未能达到预期疗效，可能还会伴随严重的副作用；第二，技术尚不够成熟，有待在技术层面实现全面的把握和掌控；第三，重视伦理道德，保障患者知情权，应当在充分沟通、充分知情的情况下，让患者充分参与，从而使基因治疗的发展真正有益于每一位患者，也有益于中国医学科技的发展。
基因治疗接轨国际，血友病治愈指日可待
Q3：您的团队于2019 年开始了我国首个血友病基因治疗临床试验（ NCT04135300 ），也是中国首个 AAV 载体基因治疗临床试验。能否简单介绍下团队在这一领域取得的相关研究进展？您如何看待基因治疗为血友病患者带来的临床获益？
张磊教授：早在上世纪90年代，国内外科学家已开展了血友病基因治疗的探索，但受限于技术水平，直到2011年，科学家才首次应用基因治疗成功治愈血友病，这使得血友病治疗迎来了突破性进展。随后血友病基因治疗的探索发展如火如荼，因此我们团队于2019年开始了我国血友病基因治疗的临床试验。
2019年11月份，第一例血友病患者在接受我们的基因治疗后，凝血因子从0上升到30%~40%，如今2年半已过去，患者的凝血因子仍保持在30%左右，没有出现任何出血症状，不用输注凝血因子，像正常人一样生活。在这期间，9例血友病患者陆续接受基因治疗，这些患者完全脱离了凝血因子的输注，大部分患者能够达到治愈的状态，治疗效果非常好。
血友病是一种终生性遗传性疾病，一旦得病需终生治疗，而且医疗费用高昂，患者每年输注凝血因子的治疗费用高达二三十万人民币。经过基因治疗后，患者不再有出血症状，并脱离凝血因子的输注，极大降低了医疗负担，同时患者也可以回归正常生活和工作。
目前，我们的基因治疗已经达到了与国际接轨的水平，未来希望通过各位同道的共同努力，攻坚克难，减少治疗相关的副作用，将基因治疗在全国范围开展得更广泛、更好，使广大的血友病患者得到真正治愈。
亟待临床规范引领，共迎再生医学发展
Q4：有媒体评价说，“ 再生医学技术继疫苗和抗生素之后，掀起了第三次医学革命”，但同时也是疗效与风险并存的 “双刃剑”，对此您如何看待？展望未来，您认为再生医学在血液领域的发展前景和方向是什么？
张磊教授：的确，任何科技的发展都是一把“双刃剑”，既有正向作用，也有负面影响。就像核能一样，作为核武器时，对人类是一种灾难；但在能源开发利用的过程中，核能又是非常好的清洁能源。再生医学也是一样，基因编辑、基因修饰、造血干细胞修饰、CAR-T等技术的应用过程中，可能带来一些未知的副作用和潜在危险，因此我们既要有开拓创新，发展新技术的理念，同时更应遵守国家法律规则和坚守伦理道德底线。
曾经的“基因编辑婴儿”事件为我国基因治疗的发展带来了负面影响，在基因治疗领域内相关专家学者的建议下，制定了一系列关于基因治疗指导规范、规则和技术共识，通过规则的指导和约束，每位科学家和医学家能够更积极发挥聪明才智，促进基因治疗等再生医学技术在我国健康持续地发展，使科学技术更好地转化为生产力，最终推动我国医疗事业的进步。
展望未来，相信在政府的科学监管和大力支持下，在各位同道的共同努力下，我国的血液与再生医学事业将欣欣向荣和蓬勃发展，为全球医学事业的发展贡献出中国人的力量，发出中国人的好声音。
专家介绍
张磊
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
中国医学科学院血液病医院科室副主任，主任医师、博士生导师、医学博士。
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副院（所）长；国家血液系统疾病临床研究中心副主任；实验血液学国家重点实验室副主任；中国医学科学院基因治疗重点实验室主任；天津市血液病基因治疗重点实验室主任；天津市血液与再生医学学会理事长；Global Medical Genetics 主编；“协和学者”特聘教授、 “津门医学英才”、中华血液学杂志编委等。
承担国家及省部级科研项目课题15项，国际合作基金2项。在Cell Stem Cell、Blood以及Leukemia等多个专业期刊发表SCI论文82篇（其中第一及通讯作者24篇），累计影响因子395.5（第一及通讯文章累计154.8），平均影响因子4.8（第一及通讯文章平均6.5），他引频次423次。申请专利4项。获国家级奖1项，获省部级奖4项。
编辑 | yueli
审核 | 张磊
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