全球首个碱基编辑疗法完成患者给药

Verve Therapeutics 公司宣布其开发的碱基编辑疗法 VERVE-101 在新西兰完成了首例患者给药。该疗法用于治疗心血管疾病——杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），通过对人体细胞 DNA 进行一次修改，达到永久关闭致病基因的效果，据悉此为全球首个体内碱基编辑的临床试验。该疗法标志着下一代基因编辑技术即碱基编辑开始进入临床试验，也标志着基因编辑技术开始进入常见疾病的治疗。

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