Nature Medicine：iPSC神经细胞治疗脊髓损伤的临床试验长期随访数据发布|体细胞|全国肿瘤|多能干细胞|治疗|脊髓损伤

Nature Medicine：iPSC神经细胞治疗脊髓损伤的临床试验长期随访数据发布

生物世界

2026-07-22 13:10 ·上海 ·优质科技领域创作者

撰文丨王聪

编辑丨王多鱼

排版丨水成文

脊髓损伤（SCI）会导致不可逆的运动和感觉功能障碍，目前尚无疗法能够恢复受损的神经回路。既往研究表明，将诱导多能干细胞来源的神经干细胞/前体细胞（iPSC-NS/PC）移植至亚急性脊髓损伤临床前动物模型中，可恢复其运动功能；然而，该方法在人体中的安全性，目前仍不明确。

2026 年 7 月 21 日，庆应义塾大学医学院的研究人员在Nature Medicine期刊发表了题为：An iPSC-derived neural progenitor cell therapy for subacute spinal cord injury: a phase 1 trial with long-term follow-up 的研究论文。

该研究报告了人类诱导多能干细胞来源的神经干细胞/前体细胞（iPSC-NS/PC）治疗亚急性脊髓损伤的 1 期临床试验的长期随访数据。

脊髓损伤（SCI）会导致神经连接不可逆的中断，引起瘫痪和终身残疾。人类脊髓具有有限的内在再生能力，恢复受损的神经回路仍是神经科学和再生医学领域尚未解决的重大临床难题。全球有超过 2000 万人因脊髓损伤而致残，且随着人口增长和老龄化加剧，这一数字预计还将继续上升。尽管急性期治疗的进步提高了生存率，但目前的标准治疗手段（包括手术减压、稳定和康复训练），均无法重建受损的神经回路，也尚无获批疗法能够显著恢复神经功能。

近年来，干细胞生物学的进展，使得人类诱导多能干细胞（iPSC）来源的神经干细胞/前体细胞（iPSC-NS/PC）得以成功生成。

在这篇论文中，研究团队报告了一项针对亚急性完全性脊髓损伤（SCI）患者（共 4 名患者）开展的首次人体临床研究，旨在评估 iPSC-NS/PC 移植的安全性，并探索其在损伤脊髓中移植后的神经功能结局。

结果显示，主要安全性终点已达成，在 2-4 年的随访期间未观察到肿瘤形成或移植物相关不良事件，影像学显示移植物位置稳定。探索性疗效作为次要终点进行评估，从基线（脊髓损伤后 2 周）至第 52 周，国际脊髓损伤神经功能分类标准运动评分的中位改善值为 13 分（范围 10-40 分），其中两名患者的损伤分级有所改善提升（分别是从 A 级→C 级，A 级→D 级）。这些改善程度数值上高于基于登记队列观察到的自发性恢复水平。