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2022年8月10日，Disc Medicine (“Disc”)与Gemini Therapeutics (“Gemini”)宣布达成并购协议，专注于推进 Disc 的血液学项目管道，包括临床阶段项目 bitopertin 和 DISC-0974。经股东批准，合并后的公司预计将以 Disc Medicine的名字运营，并在纳斯达克全球市场交易，股票代码为 IRON。并购后的公司预计将拥有 1.75 亿美元的现金和现金等价物。

关于Disc Medicine

Disc 是一个处于临床阶段的公司，管线由影响血红素合成和铁代谢的研究产品组成。2021年9月，Disc 宣布完成9000万美元的B轮融资。代表性研究药物包括Bitopertin、DISC-0974等。

其中，Bitopertin 是一种口服的甘氨酸转运蛋白1（GlyT1）抑制剂，目前处于III期临床阶段，有望成为首个改变红细胞生成性卟啉病（EP）疾病进程的药物。EP一种由血红素失调引起的罕见病，且会使人衰弱的遗传疾病。甘氨酸是血红素生物合成的必要前体，在红细胞发育过程中，GlyT1 是维持足够水平的细胞内甘氨酸所必需的物质。Bitopertin作为血红素合成的调节剂，有望针对因血红素失调引起的，包括EP在内一系列疾病产生调节作用。

宣布完成并购的当日，公司决定启动针对Bitopertin的2 期BEACON 研究。BEACON 是一项随机、开放标签、多剂量临床试验，旨在评估Bitopertin在 红细胞生成性原卟啉症 (EPP) 或 X 连锁原卟啉症 (XLP) 患者中的安全性、耐受性和有效性。该研究将主要评估原卟啉 IX（PPIX）水平的变化，以及EPP 或 XLP 患者中 bitopertin 的药代动力学特征、安全性和耐受性；此外，还包括对光敏性、日光耐受性、疼痛和肝胆疾病的探索性生物标志物的测量。

另一款重点药物DISC-0974是一种单克隆抗体，靶向一种叫做血红素（HJV）的共受体，旨在抑制铁调素的产生，增加炎症性贫血患者的血清铁水平。炎症性贫血由铁调素异常升高引起，是最常见的贫血形式，影响数百万患有多种疾病的患者，如慢性肾病、骨髓纤维化、癌症、自身免疫性疾病，以及其他具有炎症成分的病症。根据公告，公司会将并购后的资金继续用于DISC-0974 在骨髓纤维化贫血和慢性肾病贫血等临床适应症开发。

此外，Disc 还在计划开发口服Matriptase-2小分子抑制剂（称为 Mat-2 或 TMPRSS6），以增加铁调素的产生。铁调素的治疗作用已在真性红细胞增多症和遗传性血色素沉着症患者中得到证实，且正在开发用于治疗与铁过载相关的疾病，包括β-地中海贫血、骨髓增生异常综合征和镰状细胞病。

关于Gemini

Gemini是一家临床阶段的精准医疗公司，专注于开发新化合物治疗年龄相关性黄斑变性（ AMD ）。公司的代表性药物GEM103，旨在通过向患者玻璃体内注射重组人补体因子 H (CFH)来治疗补体因子H基因发生变异的AMD。II期临床初步数据显示，GEM103 具有生物活性并支持CFH调节干性AMD 患者补体活性的作用机制。此外，Gemini 还致力于推进 CFH 的增强抗体 GEM307，用于治疗全身性疾病。

2021年2月，Gemini与SPAC公司FS Development达成合并协议，股票代码为GMTX。根据今年3月Gemini公布的2021年年报，2021 年全年净亏损 7190 万美元，而 2020 年同期净亏损为 4080 万美元。截至 2021 年 12 月 31 日和 2020 年 12 月 31 日，公司十二个月的研发费用分别为 4870 万美元和 2820 万美元，亏损主要是与GEM103临床试验活动相关的外部研发成本增加导致。

期待新公司通过血液学管线新产品上市，重新焕发生机！

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