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由CRISPR先驱兼诺贝尔奖得主Jennifer Doudna博士共同创建的Scribe Therapeutics今日宣布与赛诺菲（Sanofi）达成合作协议。赛诺菲将使用Scribe通过其Design平台所开发的CRISPR基因组编辑科技，改良创新自然杀伤（NK）细胞疗法以治疗癌症。据此协议，Scribe将可能获得总额高达10亿美元的款项。

Scribe的Design平台内的CasX编辑器是一项以创新CasX酶为基础的系统。Jennifer Doudna博士团队于2019年2月在顶尖科研期刊《自然》发表关于CasX的新发现。CasX是一种由RNA指导的DNA内切核酸酶，可以在与其指导RNA互补的20个核酸序列上，制造交错的（staggered）DNA双链断裂。CasX被认为是第三种可有效进行遗传操控的CRISPR-Cas系统。由于其体积小（<1000氨基酸）、独特DNA剪切特性、来自非致病微生物的许多特性，使得CasX与其他CRISPR-Cas基因组编辑系统相较具有许多重要的优势。

图片来源：Scribe官方网站

根据此协 议 ，赛 诺菲将获得非独家权利使用 Scribe专有的C RISPR平台进行离体NK细胞疗法的开发。 而Scribe公司一系列定制的CasX编辑器（XE）将会协助赛诺菲扩展其NK细胞疗法在癌症治疗方面的运用。 Scribe将会自赛诺菲获得2500万美元的预付款，以及根据开发与商业进展，高达10亿美元的里程碑款项。

值得注意的是，在今年5月，Scribe宣布与渤健（Biogen）扩展合作。渤健选择与Scribe在另一项基因疗法上进行研究合作，以开发与商业化以CRISPR为基础的疗法。

“我们很高兴能够提供给赛诺菲我们专有的加强基因编辑科技，使其能够进行不同于我们现有管线的癌症治疗应用，”Scribe的共同创建人Benjamin Oakes博士说道，“Scribe对于能够扩展我们的XE CRISPR科技，以提供给赛诺菲团队使用感到骄傲。”

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参考资料：

[1] Scribe Therapeutics Announces Research Collaboration with Sanofi to Accelerate Breakthrough CRISPR-based Cell Therapies for Cancer. Retrieved September 27, 2022 from https://www.scribetx.com/press-release-scribe-therapeutics-announces-research-collaboration-with-sanofi-to-accelerate-breakthrough-crispr-based-cell-therapies-for-cancer/

[2] Liu, Jun-Jie et al. (2019) CasX enzymes comprise a distinct family of RNA-guided genome editors. Nature 566,7743: 218-223. DOI:10.1038/s41586-019-0908-x

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