随着中国血液疾病诊疗水平不断提升和创新疗法的到来,血液疾病领域迎来了一次次的治疗变革。

血液疾病通常指原发于或累及血液、造血系统的疾病,涵盖淋巴瘤、白血病等恶性疾病,以及血友病等罕见病。中国血液疾病患者基数庞大,且诊疗发展起步相对较晚,整体疾病负担沉重。

伴随中国血液疾病诊疗水平的提升和创新疗法的应用,越来越多中国患者走向缓解和治愈,更多正值青壮年的患者在获得治愈或病情稳定后渴望重返社会、回归工作。上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长、血液科赵维莅教授表示,在重大血液疾病中,淋巴瘤这一疾病受到的关注仍不足。目前中国淋巴瘤患者总体五年无病生存率近38%,北上广地区的治愈率更高,但由于社会对淋巴瘤缺乏正确认知,康复患者的重返工作之路面临种种挑战。在接受治疗后仍难以重返社会,这个问题在易复发、难治愈的滤泡性淋巴瘤患者群体中尤为突出。提升血液疾病的治愈率,助力患者重返社会,是医生和患者共同努力的目标,更需要全社会的参与支持。

在罕见血液病领域,血友病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)等患者的治疗需求受到关注。用于PNH治疗的创新C5补体抑制剂——派圣凯®(可伐利单抗)已经获得国家药品审评中心(CDE)授予的优先审评资格,未来在中国的上市有望先于美国、欧洲等市场,实现罗氏首个在中国“全球首发”的创新药物。而在血友病领域,随着艾美赛珠单抗(商品名:舒友立乐®)在全球范围惠及超过数万名A型血友病患者,血友病治疗也进入“零出血”时代。

过去30年间,中国血液学人不断精进求索,实现了中国血液疾病治疗领域从无到有、由弱至强的跨越。回顾这段历史,2000年,全球首款单抗药物——美罗华®(利妥昔单抗)在中国的获批是一个重要的里程碑,首度引入了精准治疗的概念,为中国血液肿瘤的治疗提供了颠覆性的助力。如今,血液疾病治疗的发展日新月异,创新药物不断涌现;即将在中国上市的全球首个靶向CD79b的抗体药物偶联物(ADC)——维泊妥珠单抗更是堪称近20年来淋巴瘤领域最大的突破,有望革新临床治疗标准。第五届进博会期间,罗氏旗下多款血液领域重磅创新产品集中亮相,包括有望革新淋巴瘤治疗格局的优罗华®(维泊妥珠单抗)及有望在中国完成“全球首发”的派圣凯®(可伐利单抗)等重磅药物,将推动中国血液疾病治疗领域整体发展。

近年来,各种创新药物先行先试项目陆续推出、各地的地方补充医疗保险等政策工具也大大提升了创新药物的可及性、可负担性。以维泊妥珠单抗(商品名:优罗华®)为例,凭借在临床研究中取得的数据,该创新药在中国上市前就已被《中国临床肿瘤学会(CSCO)淋巴瘤诊疗指南》列为治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的推荐药物,并通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区、粤港澳大湾区和天津自贸区等药品绿色通道到达更多临床亟需患者手中;不仅如此,包括天津惠民保、海南博鳌乐城全球特药险在内的多个地方惠民型商业补充医疗保险也已陆续将维泊妥珠单抗(商品名:优罗华®)纳入了创新特药保障范围,从而大大降低了创新治疗的门槛和患者经济负担,使这一全球前沿的创新成果能惠及更广大的中国患者。

(潘嘉毅)