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乌飞兔走，岁月如梭。2022年悄然而逝，我们已踏入2023年的时光。

在刚刚过去的1年里，有50多款新药获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，为患者治疗疾病、改善生活提供了新选择、新希望。

除了我们之前介绍过的药物以外，在12月份也有多款新药获批，如1款抗癌药，1款皮肤病和1款艾滋病治疗药物。

在今天的内容中，健康榨知机就带大家了解下这几款获批的新药，以及适用于哪些疾病的治疗。

那西妥单抗注射液

截图来源：NMPA官网

那西妥单抗（Naxitamab Injection）注射液，此次获批适应症为“与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合给药，用于治疗伴有骨或骨髓病变，对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发性或难治性高危神经母细胞瘤的儿童（1岁及以上）或成人患者”。

神经母细胞瘤是婴幼儿常见的颅外实体肿瘤之一，占儿童恶性肿瘤的8%-10%。根据国际神经母细胞瘤危险度分组（INRG）方案，将患儿分为极低危、低危、中危和高危组。

值得注意的是，高危患儿占比超过50%。即使经过化疗、手术、放疗、移植等综合治疗，他们的预后仍然较差，长期生存率不足50%，迫切需要新的治疗方法来改善预后。

那西妥单抗是一款靶向神经节苷脂（GD2）的人源化单克隆抗体。GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。

那西妥单抗通过与肿瘤细胞表面的GD2结合，能够触发抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用（ADCC）和补体依赖的细胞毒性效应（CDC），从而达到杀伤肿瘤的效果。

那西妥单抗治疗高危神经母细胞瘤患者的疗效已在临床试验中得到验证：

  • 一项名为201的研究显示（包含22例患者），在接受那西妥单抗联合GM-CSF治疗的复发或难治性高危神经母细胞瘤患者中，45%的患者对治疗有完全或部分缓解（总缓解率，ORR）；36%的患者在影像学检查或组织检查中均未发现出疾病的物理证据；9%的患者肿瘤缩小了50%以上。

  • 另一项名为12-230的研究（包含38例患者）显示，34%接受那西妥单抗联合GM-CSF治疗的患者对治疗有完全或部分反应；26%的患者在影像学检查或组织检查中没有发现疾病的物理证据；8%的患者肿瘤缩小了50%以上。

佩索利单抗注射液

截图来源：NMPA官网

佩索利单抗注射液是一款靶向生物制剂，此次获批适应症为“用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病（GPP）的急性发作”。公开信息显示，这也是中国首个获批专门用于治疗成人GPP发作的药物。

GPP是一种罕见的、异质性的、可危及生命的嗜中性粒细胞性皮肤病。据统计，在中国约10万人中有1-2人患病。不同于寻常型银屑病，GPP是由中性粒细胞（一种白细胞）在皮肤中积聚引起的，会在全身广泛爆发疼痛性的无菌性脓疱。

患者的临床病程各不相同，有些患者的疾病反复发作，而另一些患者的疾病持续存在且间歇性发作。虽然GPP发作的严重程度各不相同，但若不及时治疗，会出现败血症和多系统器官衰竭等并发症，可能会危及生命。

另外，这种慢性全身性疾病也会对患者的生活质量产生重大影响，这些“反复无常”、“缠缠绵绵”的病症不仅影响着患者的身体健康，也给患者带来了沉重的心理负担——因容貌损害往往感到自卑孤独，以及对复发的恐惧和焦虑。

对于GPP发作的患者来说，最主要诉求就是控制严重的皮肤脓疱和全身症状。佩索利单抗是一种人源化拮抗性单克隆IgG1抗体，可阻断白介素-36受体（IL-36R）的激活。

IL-36通路是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与GPP等多种自身炎症性疾病的发病机制有关，是导致炎症循环、皮肤炎症、脓疱形成和异常组织重构的主要细胞因子。

佩索利单抗可与IL-36R结合并阻断人IL-36α、IL-36β和IL-36γ诱导的IL-36R活化，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除。2022年3月《脓疱型银屑病诊疗中国专家共识（2022版）》发布，将尚未获批上市的佩索利单抗注射液列入推荐。

佩索利单抗此次获批是基于其全球关键性EffisayilTM 1研究2期临床结果。该研究表明：

  • 54.3%的患者经佩索利单抗治疗1周便达到皮肤无可见脓疱；

  • 42.9%的患者经佩索利单抗治疗1周可达到皮肤症状清除或几乎清除；

  • 在整个研究中，佩索利单抗的安全性数据是可接受的，患者常见的不良事件包括发热和轻度至中度感染。

依非米替片（I）

截图来源：NMPA官网

依非米替片（I）是一款三合一抗逆转录病毒疗法（ART，俗称“鸡尾酒疗法”），此次获批适应症为“治疗成人和体重至少35 kg儿童患者中的1型人免疫缺陷病毒（HIV-1）感染”。

HIV，又称艾滋病病毒，主要有两种亚型，即HIV-1和HIV-2。相对来讲，HIV-1的复制能力更强，感染传播几率更高，也是中国主要的流行株。

HIV感染引起的艾滋病（又称获得性免疫缺陷综合征，AIDS），是一种危害极大的传染性疾病，曾经被认为是无药可治的致命疾病。但在上世纪末，随着鸡尾酒疗法的建立，艾滋病已经成为可控的慢性疾病。

尽管目前的疗法还不能够完全治愈HIV感染，但可以显著降低患者体内病毒数量，维持患者免疫功能，并且防止HIV病毒传播。通过抗病毒疗法的治疗，艾滋病患者能够达到与普通人相当的预期寿命。

依非米替片（I）每片含有依非韦伦400 mg，拉米夫定300 mg和富马酸替诺福韦二吡呋酯300 mg。

其中，依非韦伦（efavirenz）是非核苷类逆转录酶抑制剂，通过与HIV的逆转录酶结合，改变其空间构型，抑制病毒RNA逆转录为DNA，从而发挥阻碍HIV复制的功能；而拉米夫定（lamivudine）和替诺福韦（tenofovir）均是核苷类逆转录酶抑制剂，通过阻断HIV逆转录酶和乙型肝炎病毒聚合酶发挥作用。

一项比较三联药物中400 mg与600 mg依非韦伦的ENCORE1试验显示，400 mg依非韦伦剂量组患者在第48周时开始有反应的患者略多。

在48周时，依非韦伦400 mg组CD4+细胞计数较基线平均增加了183个细胞/mm³，依非韦伦600 mg组则增加了158个细胞/mm³。这证明了与使用600 mg依非韦伦的配方相比，降低依非韦伦剂量的效果不劣于前者。

图片来源：123RF

除以上药物外，一款肠道清洁准备剂——硫酸镁钠钾口服用浓溶液也获得了NMPA批准，用于需要清洁肠道的操作前肠道清洁，比如需要肠道可视化的操作，包括内镜、放射性检查、外科手术等。

我们期待，这些获批上市的新药能尽快来到患者身边，为患者带来更多治疗选择，造福患者，帮助他们改善症状，减轻痛苦，提高健康水平和生活质量，延长寿命。

2022年

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参考资料

[1] 2022年12月08日药品批准证明文件送达信息发布. Retrieved Jan 4 ,2023,from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20221208092804174.html

[2] 2022年12月16日药品批准证明文件送达信息发布. Retrieved Jan 4 ,2023,from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20221216161108180.html

[3] 赛生药业宣布达佑泽®（那西妥单抗）在中国获批 神经母细胞瘤患者迎来新的治疗选择. Retrieved Jan 4 ,2023,from https://mp.weixin.qq.com/s/I0Wrluc8xqGyR8cj38_gCQ

[4] 赛生药业与Y-mAbs宣布递交DANYELZA®（那昔妥单抗）在中国的上市许可申请. Retrieved Jan 4 ,2023,from http://www.sciclone.com/Modules/newsDetail.aspx?id=128

[5] 重磅！勃林格殷格翰罕见皮肤病靶向生物制剂圣利卓®在华获批. Retrieved Jan 4 ,2023,from https://mp.weixin.qq.com/s/-KB0RxmkON_bOOWLZm8w9g

[6] 勃林格殷格翰同类首创免疫新药Spesolimab在中国递交上市申请 用于治疗泛发性脓疱型银屑病的发作. Retrieved Jan 4 ,2023,from https://www.prnasia.com/story/337889-1.shtml

[7] 同类首创罕见皮肤病在研药物spesolimab II期临床试验结果公布. Retrieved Jan 4 ,2023,from https://mp.weixin.qq.com/s/euMld8UujNtl9FCNpArllg

[8] FDA Approves Another Fixed-Dose HIV-1 Treatment: Symfi Lo Tablets. Retrieved Jan 4 ,2023,from https://www.contagionlive.com/view/fda-approves-another-fixed-dose-hiv-1-treatment-symfi-lo-tablets

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