▎药明康德内容团队报道

2月20日，茂行生物发布新闻稿称，其自主研发的靶向B7-H3的同种异体通用型CAR-T细胞治疗产品MT027被美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗复发性高级别胶质瘤。据茂行生物新闻稿介绍，在获得孤儿药资格后，MT027将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对临床研究指导支持、特殊费用减免、在美国享受上市申请快速通道、上市后七年市场独占权等。

茂行生物是一家临床阶段的细胞疗法开发公司，致力于新型免疫细胞治疗技术的开发。该公司核心技术平台基因编辑异体免疫细胞疗法可实现异体通用型CAR-T治疗，解决异体免疫细胞的移植物抗宿主病风险和排异问题，获得的异体CAR-T细胞可在患者体内实现长时间存续，进而发挥理想疗效。

公开资料显示，MT027是茂行生物用健康供者T细胞制备的一款靶向B7-H3的同种异体嵌合抗原受体T细胞（UCAR-T）注射液，是新一代的现货型嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品。与自体CAR-T细胞产品相比，该产品可即时、及时用于患者，以解决因制备周期过长、制备产能不足、患者T细胞不符合制备条件等常见原因而导致的大量患者有需求但无法接受CAR-T治疗的医疗需求未能满足的问题。此外，同种异体CAR-T细胞的预期医疗费用大幅降低，可极大减轻患者经济负担。

MT027通过基因修饰技术将靶向B7-H3的嵌合抗原受体（CAR）表达于基因编辑T细胞表面制备而成，避免了因外源性T细胞与患者免疫系统之间相互作用而可能出现的移植物抗宿主病（GvHD）和宿主抗移植物反应（HvGR），已在复发高级别胶质瘤中初步展示了良好的安全性和有效性。

据茂行生物新闻稿介绍，本次孤儿药资格认定主要基于MT027的临床前研究和在中国开展的研究者发起的临床研究（IIT）中的积极结果。复发性高级别胶质瘤（rHGG）是一种常见的原发性中枢神经系统恶性肿瘤，预后较差。在脑胶质瘤中，B7-H3的表达与脑胶质瘤级别呈正相关，高级别脑胶质瘤B7-H3表达量高，低级别或正常脑组织低表达或不表达B7-H3。B7-H3在肿瘤细胞中高表达后，可作为免疫检查点帮助肿瘤细胞免疫逃逸，同时赋予肿瘤细胞更具攻击性的表型，因此B7-H3高表达与肿瘤侵袭性和不良预后相关。

除脑胶质瘤外，B7-H3在肾癌、胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、结肠癌等多种肿瘤组织中均呈现高表达。茂行生物已在上述肿瘤细胞及动物模型的临床前研究中观察到MT027的较好疗效，并计划今年在部分瘤种启动该产品的IIT临床研究以开展初步安全性和疗效探索性研究。

参考资料：

[1]茂行生物MT027获美国FDA孤儿药资格认定. Retrieved Feb 20, 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/umodGD5dvlFAKesgxVZtWQ

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