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终于有新的药物出现了～

撰文丨皮皮虾

近日，美国食品与药品监督管理局（FDA）已经批准sarilumab治疗对皮质类固醇（CS）反应不佳或无法耐受皮质类固醇减量的风湿性多肌痛（PMR）成年患者的上市申请。这是目前首款也是唯一一款获FDA批准治疗PMR的生物制剂。

PMR是一种以颈部、肩胛带和骨盆带肌肉疼痛、晨僵，红细胞沉降率升高，伴或不伴发热等全身反应为表现的综合征。激素治疗为首选用药，目前关于激素的疗程无具体推荐，需综合考量激素的获益和风险，评价激素相关不良反应的危险因素、并发症、合并用药、复发及延长治疗等。而有相当一部分患者对激素治疗反应不佳或无法耐受激素减量，这时就需要另一种药物能够治疗上述患者，目前生物制剂治疗PMR已开展了很多相关研究，sarilumab便是其中一种。

sarilumab是首个直接靶向白介素-6（IL-6）受体的全人源化单克隆抗体，在此次获批PMR之前，sarilumab被批准用于治疗患有中度至重度活动性类风湿关节炎（RA）成人患者，其可以改善RA引起的关节疼痛和肿胀以及炎症引起的其他症状。

基于Ⅲ期研究SAPHYR：更多患者实现持续缓解

此次FDA批准sarilumab治疗PMR是基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期试验（SAPHYR），该试验共纳入118名受试者，所有受试者按照1:1被随机分成两组，分别接受sarilumab 200mg（Q2W）+14周GC减量（n=60）和安慰剂（Q2W）+52周GC减量（n=58）治疗。主要终点是52周时达到持续缓解的患者比例。持续缓解定义为第12周疾病缓解，无疾病发作，第12到52周C反应蛋白（CRP）正常并坚持GC减量方案。

结果显示：

1、第52周时，sarilumab组相比安慰剂组有更多受试者实现了持续缓解（28.3% vs 10.3%，p=0.0193)。

2、从持续缓解定义中排除CRP的敏感性分析结果与主要分析一致，sarilumab组和安慰剂组患者持续缓解的比例分别为31.7%和13.8%（31.7%vs13.8%，p=0.0280）。

3、与对照组相比，sarilumab组患者在达到临床缓解后发生复发的可能性降低了44%（16.7% vs 29.3%，HR 0.56；95%CI 0.35–0.90，p=0.0153）。

4、sarilumab组治疗中紧急不良事件（TEAEs）发生率在数值上高于对照组（94.9% vs 84.5%），包括sarilumab组中的中性粒细胞减少症（15.3%）和关节痛（15.3%），以及对照组的失眠（15.5%）。

图：疾病缓解、疾病发作、CRP降低和泼尼松逐渐减量依从性总结

该实验显示sarilumab 200mg+14周GC减量组在治疗激素难治性PMR患者上比对照组疗效显著。 相信对很多患者来说，此次sarilumab治疗PMR的成功获批，未来有望成为治疗PMR的一个“利器” ！

参考文献：

[1]Robert Spiera, Sebastian Unizony, Kenneth J,et al.Sarilumab in Patients with Relapsing Polymyalgia Rheumatica: A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double Blind, Placebo Controlled Trial (SAPHYR).Arthritis Rheumatol. 2022; 74 (suppl 9).

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