▎药明康德内容团队报道
3月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，辉瑞（Pfizer）公司利特昔替尼胶囊（ritlecitinib）拟被纳入突破性治疗品种，针对适应症为：适合系统性治疗的非节段型白癜风患者（≥12岁）。公开资料显示，利特昔替尼是辉瑞在研的一款JAK3/TEC抑制剂，该药已经在美国、欧洲、英国、日本、中国等多个国家和地区递交针对斑秃适应症的上市申请。
JAK家族是一类非受体酪氨酸激酶，包括JAK1、JAK2、JAK3、TYK2四种亚型，它们在多种I型和II型细胞因子受体的信号级联中具有重要的作用，由JAK介导的信号通路与细胞增殖、分化、凋亡以及炎症等过程有关。TEC是非受体酪氨酸激酶，它们是调节免疫细胞的酶，可以影响细胞因子的产生和炎症反应。
根据辉瑞公开资料，利特昔替尼胶囊是一天一次的新型口服共价双激酶抑制剂，通过不可逆地阻断ATP结合位点以抑制JAK3和TEC家族，从而阻断相关信号分子和免疫细胞的活动。该药正在被开发用于治疗斑秃、克罗恩病、类风湿关节炎、溃疡性结肠炎或白癜风患者。研究表明，基于斑秃、克罗恩病、类风湿关节炎、溃疡性结肠炎和白癜风的病理生理学，非受体酪氨酸激酶JAK3和TEC家族可能是这些疾病的治疗靶点。
2022年9月，辉瑞宣布美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）接受利特昔替尼用于治疗12岁以上斑秃患者的监管申请。在中国，该药针对12岁及以上青少年和成人斑秃适应症的上市申请已经被中国国家药监局（NMPA）纳入。该药还曾多次被NMPA纳入突破性治疗品种，针对中度至重度活动性溃疡性结肠炎、斑秃适应症。
本次辉瑞拟纳入突破性治疗品种，针对的适应症为非节段型白癜风。白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，因为表皮中黑色素细胞丢失，导致黑色素无法产生，皮肤局部会出现白斑。其中，超过80%的白癜风病人发病部位呈双侧对称分布，这种类型被称为非节段型白癜风。白癜风影响全球约0.5%-2.0%的人群，目前没有有效根治方法，现有的治疗手段主要用于改善肤色，如免疫抑制疗法、长波紫外线（UVA）照射、使用防晒剂或遮盖等。
与此同时，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，辉瑞已经于近日登记了一项利特昔替尼治疗非节段型白癜风的3期研究。这是一项3期、随机、双盲、52周安慰剂对照、国际多中心（含中国）临床研究，旨在成人和青少年非节段型白癜风受试者中评估利特昔替尼的疗效、安全性和耐受性。试验将以第52周时测量的脸部白癜风面积严重指数（F-VASI）75和全身白癜风面积评分指数（T-VASI）50作为主要终点评估该药的疗效。该研究的中国主要研究者为复旦大学附属华山医院徐金华博士。根据辉瑞公开资料，在海外，利特昔替尼早先已经在治疗白癜风的2期临床试验中获得了积极结果。
参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Mar 29, 2023 from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731
[2]中国药物临床试验登记与信息公示平台. From http://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html
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