▎药明康德内容团队报道

6月19日，香港维健医药集团（以下简称“维健医药”）宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准口服用苯丁酸甘油酯（瑞维安，英文名：Glycerol Phenylbutyrate Oral Liquid）上市，用于不能通过限制蛋白质的摄入和/或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍（UCDs）患者的长期治疗，包括氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏、瓜氨酸血症1型、精氨琥珀酸尿症、精氨酸血症和HHH[高鸟氨酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症]综合征。

UCDs是指一组罕见的遗传代谢疾病，由于尿素循环中所需酶或转运蛋白降低或缺乏而导致氨合成尿素发生障碍，造成过量的氨蓄积体内，形成高氨血症。临床以急、慢性血氨升高引起的神经和消化系统症状为主要症状表现，死亡率高、致残率高、症状反复且需长期管理；急性高氨血症可能引起恶心、呕吐、意识障碍等急性脑病症状；长期高氨血症可能会引起生长发育迟滞、认知功能障碍等。

研究显示，口服用苯丁酸甘油酯可以维持正常血氨水平、减少高氨危象发生率、改善患者认知功能和生长发育水平，并凭借无色无味的口感提升患者服药体验，显著提高患者依从性和生活质量。2020年12月，维健医药和Immedica Pharma公司宣布双方签署协议，获得了口服用苯丁酸甘油酯在大中华区、韩国、新加坡、越南、印度尼西亚、马来西亚、菲律宾和泰国的独家商业化权益。

维健医药集团创始人、董事长兼CEO王威先生表示：“口服用苯丁酸甘油酯正式获批上市，对于尿素循环障碍患者具有非常重要的意义，对于维健医药的发展同样意义深远。作为一家创新型生物医药公司，维健医药一直秉持‘患者为先’的初心。尿素循环障碍作为一组罕见的遗传代谢疾病，患者群体在中国面临诊治水平不足，药物保障缺乏的问题，患儿及家庭急需更优质的治疗药物。为有效解决该患者群体医药保障问题，为患者提供更优质的治疗选择，过去一年多时间，在公司团队高效、务实、齐心协力地努力下，口服用苯丁酸甘油酯顺利上市，这正是长期以来我们坚持以患者为中心的宗旨体现。在未来，集团将继续以高效、精准、数字化为前进方向，不断为满足罕见病和其他未被满足医疗需求的患者提供更优质的医疗选择。”

维健医药成立于2006年，是一家立足中国、面向全球的创新型生物医药公司，致力于为患有罕见病和其他未满足医疗需求的患者提供创新疗法。该公司已建立多元化的产品组合，并拥有多个已上市和处于临床后期阶段的产品，包括孤儿药及专科药品。

参考资料：

[1] 国家药品监督管理局正式批准口服用苯丁酸甘油酯（瑞维安®）上市！ . Retrieved Jun 19, 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/NEoDdez-aGrg3xay0FwqZA

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