▎药明康德内容团队报道

本周，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。例如：诺华、礼来、赛诺菲等公司均达成新合作，且合作涉及金额均超过10亿美元；先博生物、启函生物、舶望制药等公司的创新产品获批临床等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。

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———✦授权合作✦———

诺华（Novartis）宣布已收购生物技术公司DTx Pharma，后者专注于利用其专有的FALCON平台开发用于神经科学适应症的siRNA疗法。根据协议，诺华将支付5亿美元的前期付款，DTx公司还有资格获得高达5亿美元的里程碑付款。DTx公司的主打项目DTx-1252靶向1A型腓骨肌萎缩症的根源——PMP22蛋白的过度表达，通过靶向编码PMP22的mRNA，降低了这种蛋白在施万细胞（Schwann cells）中的表达。

由CRISPR先驱兼诺贝尔奖得主Jennifer Doudna博士共同创建的Scribe Therapeutics宣布，扩大与赛诺菲（Sanofi）的合作。根据协议，赛诺菲获得独家许可，将Scribe公司的CRISPR X-Editing（XE）基因组编辑技术用于开发体内疗法，治疗镰刀型细胞贫血病等疾病。为此，Scribe公司将获得4000万美元的预付款，并有可能在所有项目中获得超过12亿美元的里程碑付款等。此前，两家公司已达成超10亿美元合作，开发自然杀伤（NK）细胞疗法以治疗癌症。

Sangamo Therapeutics宣布与礼来（Eli Lilly and Company）全资子公司Prevail达成协议。后者将通过进行体外和体内研究来评估前者专有的AAV衣壳（capsids），并可选择获得将衣壳用于某些神经靶点的独家许可。在临床前动物模型中，这些衣壳已经被证明了具有将研究性基因治疗构建体高效递送至中枢神经系统的潜力。为此，Sangamo公司将有资格获得高达约4.15亿美元的行使费和开发里程碑付款，以及高达约7.75亿美元的商业里程碑付款。

莱芒生物宣布与优赛诺生物签署全面战略合作协议，双方将探索前者的免疫代谢重编程技术（Meta 10）在通用型CAR-T中的应用转化能力，共同研发“极低剂量”的“现货型”血液瘤CAR-T细胞治疗产品。Meta 10是抗T细胞耗竭的创新技术，可以激活终末耗竭T细胞的氧化磷酸化代谢，从而恢复终末耗竭T细胞的增殖潜能和杀伤活性。

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———✦新药进展✦———

Alnylam Pharmaceuticals公布其在研RNAi疗法ALN-APP用于治疗阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病的临床1期试验单剂量递增部分的积极中期结果。分析显示，接受75mg ALN-APP单剂量治疗的患者出现脑脊液中可溶性APPα（sAPPα）和可溶性APPβ（sAPPβ）的快速和持续减少，最大降幅分别为84%和90%。单次给药后6个月，患者的sAPPα水平平均降低大于55%，sAPPβ水平平均降低大于65%。

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，多款CGT产品获得临床试验默示许可，例如：先博生物靶向CD19的嵌合抗原受体基因修饰的NK细胞注射液，拟用于治疗既往至少接受2线系统治疗后复发和/或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者；启函生物基因编辑iPSC来源的细胞治疗产品QN-019a细胞注射液，拟用于治疗CD19阳性的复发难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）；Brii Biosciences靶向HBV的皮下注射siRNA疗法BRII-835，拟用于与聚乙二醇干扰素α联合治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染等。

舶望制药宣布其研发的siRNA疗法的1期临床试验申请已分别于今年5月和7月在美国和中国获得临床批准。值得一提的是，该药已于2022年12月在澳大利亚获批开展临床研究，首例受试者于2023年1月成功给药，目前澳大利亚1期临床试验已经顺利完成全部剂量组的受试者入组。

除了上述动态，本周细胞和基因疗法领域还有一些其它进展，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破，惠及更多患者。

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