▎药明康德内容团队报道

7月27日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布3项指导原则，分别是《以患者为中心的药物临床试验设计技术指导原则（试行）》、《以患者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试行）》、《以患者为中心的药物获益-风险评估技术指导原则（试行）》，以推动“以患者为中心”理念在药物研发的实践应用。根据CDE公告，“以患者为中心”的药物研发是指基于患者角度开展的药物开发、设计、实施和决策的过程，旨在高效研发更符合患者需求的有临床价值的药物，是当前各国药品监管机构积极探索的领域（点击文末“阅读原文”查看指导原则全文）。

截图来源：CDE官网

一、《以患者为中心的药物临床试验设计技术指导原则（试行）》

1、概述

本指导原则旨在阐明以患者为中心的药物临床试验设计的总体原则和关键要素，说明如何收集并将患者体验数据纳入整体临床研发计划和试验设计，以及与审评机构沟通的重要内容等，为申办者开展以患者为中心的药物临床研发提供技术参考。

2、总体原则

从以患者为中心的角度出发，应重点关注以下原则：1）将患者需求贯穿药物研发全过程；2）体现患者需求的临床试验设计；3）改善受试者体验、减轻受试者负担；4）加强早期和全过程沟通交流。

3、以患者为中心的临床试验设计的考虑

（一）以患者为中心的临床整体研发计划。患者以最小的风险获得最大的治疗获益是药物研发的终极目标，临床整体研发计划应以终为始，在临床试验设计中贯穿“以患者为中心”的原则。重要的是，从临床实践中挖掘特定疾病未满足的临床需求，根据已有信息，在充分调研的基础上评估是否需要开展收集患者体验数据的研究以及研究内容，以解决临床研发中重要的科学问题。

（二）收集患者体验数据的研究。患者体验数据（PED）是指所有由患者、患者的家属、监护者、看护者提供的对疾病和相关治疗的经验、观点、需求和偏好等信息。收集患者体验数据的研究是指收集上述患者信息的研究，以为药物研发提供支持，不同于具体的药物临床试验。

（三）以患者为中心的临床试验设计要素。

1）以患者需求为导向的研究目的。临床试验的本质是提出重要科学问题并通过适当的设计来回答这些问题。在确定研究目的时，需考虑疾病的自然史、试验药物的治疗目标、患者偏好信息等。

2）选择合适的目标人群。在药物研发过程中，申办者应当结合疾病特点、药物作用机制、已知安全性与有效性特征以及现有治疗等，纳入获益-风险比最优的受试者，并尽量促进受试者人群的代表性。

3）选择对于受试者最佳且可及的对照。临床试验中的对照组选择应充分保障受试者获得治疗的权益，符合伦理原则。

4）基于临床结局评估的有效性评价。以患者为中心的有效性评价，不应仅关注试验药物对于生存时长等客观指标的改善，而应当同时关注患者感受、功能状态和生存状态的获益，该部分内容包括临床结局评估的定义、临床结局评估终点在有效性评价中的定位、选择与目的相符的临床结局评估工具、其他考虑等。

5）在安全性监测中纳入患者体验数据。通过前期收集患者体验数据的结果，可以了解患者对于特定不良反应的看法和耐受程度，在临床试验设计中重点收集患者关注、耐受度较差从而影响其依从性的事件，尤其对于毒性较大、用药疗程长的药物。

4、沟通交流

为更好地开展以患者为中心的临床试验，在药物研发过程中，尤其是早期阶段，申办者应积极与审评机构就重大问题进行沟通交流。应关注以下要点：1）患者经验和观点是否能够充分表达和采纳；2）关键临床试验主要终点应用临床结局评估的合理性与可行性；3）开发与验证临床结局评估。

二、《以患者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试行）》

适用范围：本指导原则旨在阐明如何以患者为中心实施临床试验，包括总体原则、受试者招募、知情同意、访视、给药、安全性监测与报告、数据采集、监查、补偿等环节中的考虑要素及其他注意事项，指出实施以患者为中心的临床试验时，可能会面临的风险及相关考量。

总体原则：以患者为中心实施临床试验应严格遵循相关法律法规、GCP和伦理等要求，即保护受试者权益和安全及保证数据和结果的科学、真实、完整、可靠。在以患者为中心实施临床试验时，应重点关注以下三个方面：1）受试者安全和权益的保护；2）基于患者需求改善受试者体验、减轻受试者负担；3）保证数据的质量。

三、《以患者为中心的药物获益-风险评估技术指导原则（试行）》

适用范围：本指导原则旨在阐明以患者为中心的药物获益-风险评估的总体原则、基于患者体验数据进行获益-风险评估的科学考量以及与审评机构的沟通等，为申办者在药物上市前及上市后运用患者体验数据进行获益-风险评估提供参考。

总体原则：药物的获益-风险评估应基于系统的药物临床有效性和安全性试验证据进行评估。可靠的患者体验数据有助于发现未满足的临床需求、识别目标患者群体、确认临床试验设计的关键要素、确定终点评估的临床意义和评估患者的获益偏好及对风险的接受程度等。患者体验数据在获益-风险评估中的适用性及适用范围，取决于患者体验数据的类型、采集目的、研究设计、收集场景、数据质量、对结果的可解释性等。患者体验数据的收集过程是动态、逐步深入的。

参考资料：

[1]国家药监局药审中心关于发布 《以患者为中心的药物临床试验设计技术指导原则（试行）》《以患者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试行）》《以患者为中心的药物获益-风险评估技术指导原则（试行）》的通告（2023年第44号）. Retrieved Jul 27 2023. From https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/42c008e28f7004cd19b73949142380bd

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