▎药明康德内容团队报道

10月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，正大天晴申报的1类新药TQA3038注射液获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗慢性乙型肝炎。根据正大天晴公开资料，TQA3038是该公司自主研发的一种靶向乙型肝炎病毒（HBV）的小干扰RNA（siRNA）药物。

RNA干扰（RNAi）是一种通过双链RNA对基因进行沉默的方法。其中一些以序列依赖的方式靶向特定的基因并抑制他们的表达，被称为siRNA。作为近几年来崭露头角的新技术药物，siRNA药物具有可成药靶点多、药效强、安全性好、给药频率低的优势，且适应症领域广泛，涵盖心血管疾病、罕见病、神经性疾病、病毒肝炎、眼科疾病、肿瘤等，已成为全球范围内极具发展潜力的前沿医药领域之一。

TQA3038正是一款N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）缀合的siRNA药物，可富集于肝脏。该产品通过与细胞内的Ago2等蛋白形成RNA诱导沉默复合物，有效地降解靶向的RNA，抑制相关蛋白的翻译，从而阻断乙肝病毒的复制，有望在临床上显著提高患者的“功能性治愈”率。

据正大天晴早先新闻稿介绍，TQA3038采用创新的核酸序列，与同类产品相比具有更强的体外及体内抗病毒活性。非临床研究结果显示，TQA3038可显著抑制AAV-HBV模型小鼠的感染指标；在大鼠和食蟹猴毒理试验中展现了良好的安全性和耐受性，具有较大的安全窗口。而TQA3038注射液在乙肝领域临床试验的获批，将进一步丰富正大天晴在肝病领域创新药产品管线。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Oct 19, 2023. from https://mp.weixin.qq.com/s/qOmnqPZP-8TPE6eiGh-emw

[2]正大天晴1类新药 TQA3038 (siRNA) 临床试验申请获 CDE 受理 Retrieved July 26，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/_dV6lVBLoeSIIiPRiH4oYw

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